Sobi ansöker om utvidgning av indikationen för Kineret® att även omfatta CAPS

Sobi har lämnat in en ansökan om marknadsföringstillstånd till Europeiska
läkemedelsmyndigheten (EMA) avseende Kineret (anakinra) för indikationen
kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS).

Ansökan är baserad på positiva effekt- och säkerhetsdata från en långtidsstudie
i barn och vuxna med NOMID (systemisk multiinflammatorisk sjukdom med neonatal
debut), den allvarligaste formen av CAPS. Ansökan till EMA följer den ansökan om
godkännande av Kineret för NOMID som lämnades in till den amerikanska
läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) i juli i år och som
erhållit besked om s k prioriterad granskning med 25 december som förväntat
datum för godkännande.

"Ansökan för Kineret avseende CAPS och NOMID i EU respektive USA är viktiga
milstolpar i vårt arbete inom såväl området reumatiska sjukdomar hos barn som
inom området sällsynta sjukdomar generellt, säger Sobis VD Geoffrey McDonough.
"Genom att nå dessa målsättningar är det vår förhoppning att kunna erbjuda ett
viktigt behandlingsalternativ till nytta för patienter med IL-1 relaterade
sjukdomar.

Dr Marco Gattorno vid Gaslini Children's Hospital i Genua, Italien, som är
huvudansvarig läkare vid Eurofever Registry for Autoinflammatory Diseases
kommenterar Sobis ansökan: "CAPS är en livslång mycket allvarlig sjukdom som
innebär svår värk och successivt allt sämre livskvalitet för patienterna. Vi
behöver hitta dessa patienter tidigt och erbjuda bevisat säkra och effektiva
behandlingsalternativ innan sjukdomen leder till att organ skadas. Alla
patienter är olika och tillgång till ytterligare behandlingsalternativ skulle
innebära ökad flexibilitet och bättre möjligheter för alla patienter att få en
optimal behandling.

Om CAPS

Kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) är en sällsynt, autosomal
dominant sjukdom som utgörs av tre så kallade autoinflammatoriska
sjukdomstillstånd av varierande svårighetsgrad, med ofta överlappande symptom.
Den lindrigaste formen utlöses av kyla och karakteriseras av livslånga
inflammatoriska attacker av feber, utslag och trötthet. Den medelsvåra formen
kännetecknas av mer intensiva och ihållande attacker och sjuklighet, inklusive
tilltagande hörselnedsättning och njursvikt som följd av amyloidos (ett
tillstånd då amyloidprotein inlagras på ett onormalt sätt i organ och vävnad).
NOMID, den allvarligaste formen av sjukdomen, associeras med förhöjd dödlighet,
närmast konstanta utslag, feber, kronisk aseptisk hjärnhinneinflammation,
hörsel- och synpåverkan, typiska anormala ansiktsdrag och överväxt av benvävnad.
Förekomsten av CAPS i världen beräknas till 1:1 000 000.

CAPS karakteriseras av en okontrollerad överproduktion av Il-1B. Il-1 ger upphov
till ett antal inflammatoriska reaktioner, såsom feber, smärta, ben- och
brosknedbrytning samt frisättning av akutfasproteiner.

Om Kineret

Kineret är ett rekombinant proteinläkemedel för behandling av reumatoid artrit
(RA). Kineret blockerar den biologiska aktiviteten av IL-1 genom bindning till
interleukin-1 typ 1 receptorn, som uttrycks i en mängd olika vävnader och organ.
IL-1 är en central förmedlare av inflammation och starkt bidragande till
autoinflammatoriska sjukdomar hos både vuxna och barn.

För ytterligare information kontakta:
Birgitte Volck, Senior Vice President Development, Chief Medical Officer
Tel: +46 8 697 20 94



Om Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)

Sobi är ett internationellt specialistläkemedelsföretag inriktat på att utveckla
och tillhandahålla innovativa behandlingar som förbättrar livet för patienter
med sällsynta sjukdomar. Produktportföljen är främst inriktad på
inflammationssjukdomar och genetiska sjukdomar samt tre projekt i sen klinisk
fas inom hemofili och neonatologi. Sobi marknadsför även ett 40-tal produkter på
uppdrag av olika partnerföretag inriktade på specialist- och särläkemedel. Sobi
är pionjär inom bioteknologi med kompetens och tillverkning av proteinläkemedel
av världsklass. Intäkterna uppgick 2011 till 1,9 miljarder kronor och antalet
anställda var cirka 500. Aktien (STO: SOBI) är noterad på OMX NASDAQ Stockholm.
Ytterligare information finns på www.sobi.com