Cereno Scientific erhåller särläkemedelsstatus i EU för CS1 för behandling av den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B) (”Bolaget”), ett banbrytande bioteknikbolag som utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar, meddelande idag att Europeiska Kommissionen beslutat att godkänna särläkemedelsstatus, (Orphan Medicinal Product Designation, OMPD) för Bolagets ledande läkemedelskandidat CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH).

”Det är med stor glädje som jag meddelar att CS1 har beviljats särläkemedelsstatus (OMPD) i EU vilket täcker alla 27 EU-länder. Denna status innebär betydande fördelar, inkluderande en 10-årig marknadsexklusivitet efter godkännande samt andra förmåner under utvecklingsprocessen, vilket underlättar vårt arbete att få CS1 till patienter med PAH i Europa. Särläkemedelsstatus i EU kompletterar Orphan Drug Designation (ODD) som beviljades av amerikanska FDA i USA år 2020, vilket förstärker skyddet och värdet av CS1 på dessa viktiga marknader. Dessa marknadsexklusiviteter, tillsammans med vår robusta patentportfölj, är avgörande för vår kommersiella strategi för CS1”, säger Sten R. Sörensen, vd, Cereno Scientific.

Om särläkemedelsstatus i EU

Europeiska kommissionen är ansvarig för att bevilja ansökningar, som granskats av europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för särläkemedelsstatus (OMPD) i EU. För att kvalificera för särläkemedelsstatus måste ett läkemedel uppfylla ett antal kriterier:

•         att det måste vara avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning som högst fem av 10 000 personer i EU lider av, eller

•         att det utan stimulansåtgärder inte är troligt att en försäljning av läkemedlet inom EU skulle generera tillräckliga intäkter för att motivera den nödvändiga investeringen, och

•         att det inte finns någon tillfredsställande alternativ metod att diagnosticera, förebygga eller behandla tillståndet eller, om det finns, att läkemedlet kommer att vara till mycket stor nytta.

Företag som erhåller särläkemedelsstatus drar nytta av hjälp att utveckla prövningsprotokoll, en typ av vetenskaplig rådgivning specifikt för särläkemedel, och marknadsexklusivitet när läkemedlet väl är på marknaden. Avgiftsreduceringar är också tillgängliga beroende på sponsorns status och vilken typ av tjänst som efterfrågas.

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en behandling för den sällsynta sjukdomen PAH. CS1 har potential att bli ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel. CS1:s unika effektprofil passar väl in på den sällsynta sjukdomen PAH:s patofysiologiska mekanismer och har potentialen att kunna adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utveckling av CS1 är att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för patienter med PAH.

Cereno Scientific har under det senaste året rapporterat uppmuntrande fynd från den pågående Fas II-studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidaten CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH.

Sedan den 30:e januari 2024 är CS1 tillgängligt under FDA:s "Expanded Access Program" (EAP) som en förlängning av den pågående Fas II-studien som utvärderar CS1 i PAH. EAP ger patienter som har slutfört Fas II-studien möjligheten att, efter att av prövare ha bedömts vara lämpliga samt kunna dra nytta av CS1-behandling, fortsätta behandlas med CS1 när inga jämförbara eller adekvata behandlingsalternativ finns att tillgå. EAP tillåter Cereno att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 hos patienter med PAH enligt ett formellt godkänt FDA-protokoll. Initiativet kommer således inte bara stödja behandling av PAH-patienter, utan även möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning inför diskussioner med myndigheter samt ge data för utformningen av vår Fas IIb/III-pivotalstudie med CS1. Den 30:e augusti 2024 meddelade Bolaget att den första patienten doserats inom ramen för EAP.

Patientrekryteringen till Fas II-studien CS1-003 stängdes den 1 juli 2024 baserat på en rekommendation från studiens kliniska styrkommitté, som dragit slutsatsen att det finns tillräckligt med data för utvärdering av nästa steg i utvecklingen. Topline-resultat kommer att presenteras i tredje kvartalet 2024.  

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post: henrik.westdahl@cerenoscientific.com 

Telefon: +46 70-817 59 96

Sten R. Sörensen, VD

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för sällsynta och vanliga kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår (patientrekryteringen stängdes den 1 juli 2024) för att utvärdera CS1:s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Studien kommer också ge insikter för planeringen av den kommande studien av CS1 i PAH. Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är vi glada att FDA:s Expanded Access-program ger patienter med PAH, ett allvarligt och livshotande tillstånd, tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå. Cerenos pipeline består av ytterligare två program under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare i Fas I-utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator – som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Den 28:e juni 2024 inledde Cereno en Fas I, first-in-human-studie, av CS104. Den prekliniska läkemedelskandidaten CS585 är en oral, potent och selektiv prostacyklinreceptoragonist som har visat potential att markant kunna förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension. CS585 licensierades från University of Michigan 2023. Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Advisor är Carnegie Investment Bank AB, CA@carnegie.se Mer information finns på www.cerenoscientific.se.