Cereno Scientific meddelar att ett sammanfattat studieprotokoll för det FDA-godkända Expanded Access-programmet för CS1 i PAH har publicerats på ClinicalTrials.gov

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag att ett sammanfattat studieprotokoll för Expanded Access-programmet (EAP) för Bolagets ledande läkemedelskandidat CS1, vid den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH), har publicerats. EAP kommer att stödja långsiktig dokumentation av säkerhets- och effektdata av CS1-behandling i Fas II-studien i PAH.

Det sammanfattade studieprotokollet för Expanded Access-studien CS1-004, med titeln “Expanded Access, Open-Label, Safety Extension Study for Patients That Have Completed Parent Study CS1-003 and Who Are Judged by the Investigator to Benefit From Continued CS1 Treatment” är nu publicerat på ClinicalTrials.gov.

EAP-studien CS-004 är en förlängning av CS1-003-studien. Det primära målet för CS1-004-studien är att utvärdera långsiktig säkerhet och tolerabilitet av fortsatt behandling med CS1. Målet är också att utvärdera klinisk nytta med hjälp av CardioMEMS, ekokardiografi, magnetkameraundersökning av hjärtat, kateterisering av höger hjärtkammare, livskvalitetsmätning, biomarkörer och aktigrafi för att mäta förändring i klinisk respons med fortsatt behandling med CS1 i patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH).

Patienten kommer att utvärderas avseende säkerhet, biverkningar och klinisk effekt med samma metoder som i huvudstudien, vid studiestart och vidare vid månad 4, 8 och 12 varje år.  Programmet kommer därmed möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning hos patienter som lider av PAH, vilket kommer att ge värdefull dokumentation inför diskussioner med myndigheter samt för utformningen av vår fas IIb/III-pivotal studie med CS1.

Upp till 30 patienter kan delta i CS1-004-studien om de slutfört huvudstudien, tolererat CS1-behandling och fördelarna, enligt prövarens bedömning, överväger riskerna med fortsatt behandling med CS1. Vissa patienter går direkt över till CS1-004-studien utan avbrott i CS1-behandlingen, medan andra patienter som redan tidigare slutfört CS1-003-studien, kommer behöva startas om på CS1-behandling. Patienterna kommer, initialt, få samma dos som de fick i huvudstudien CS1-003. Alla patienter har senare möjligheten att titreras till den mest effektiva och säkra dosen fastställd i den pågående CS1-003-studien, när denna är slutförd.

Varje år kommer huvudprövaren att besluta om ifall en patient ska fortsätta i EAP-studien ytterligare ett år baserat på säkerhet, tolerabilitet och klinisk nytta av CS1. Fortsatt behandling med CS1 i EAP-studien kommer även utvärderas på årlig basis av Cereno Scientific.

Som tidigare rapporterats har prövare visat stort intresse för EAP, där två tredjedelar av patienterna, som har slutfört studien eller för närvarande står på behandling, har bedömts av prövare vara kvalificerade för fortsatt behandling med CS1. För närvarande är slutgiltiga klinikspecifika avtal och etikkommitté-godkännanden på gång och så snart dessa är på plats kan de första patienterna doseras i EAP-studien CS1-004.

”EAP är en långsiktig uppföljningsstudie av CS1-behandling av patienter med PAH. Vi är glada, inte bara för att vi kan fortsätta att, inom ramen för ett FDA-godkänt protokoll, förse patienter som bedömts ha klinisk nytta av vidare CS1-behandling, med fortsatt tillgång till CS1 under så lång tid som deras läkare bedömer att de har fördel av det. Dessutom bedömer vi att denna förlängda uppföljning av CS1 behandling ger oss möjlighet att samla in ytterligare data avseende långsiktig säkerhet och effekt av CS1-behandling. Dessa data kan användas som bas för diskussioner med myndigheter och, i framtiden, stödja kommersiell positionering av CS1,” sa Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.

Informationen på ClinicalTrials.gov innehåller en sammanfattning av protokollet med en detaljerad beskrivning av studiedesignen, inklusions- och exklusionskriterier såväl som primära och sekundära mål.

Läs sammanfattningen av protokollet här.

ClinicalTrial.gov-ID: NCT06321705

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post: henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46 708-17 59 96

Sten R. Sörensen, VD

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är vi glada att FDA:s Expanded Access-program ger patienter med PAH, ett allvarligt och livshotande tillstånd, tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator – som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns på www.cerenoscientific.se.