Cereno Scientific rapporterar betydande framsteg och justering av tidslinje i Fas II-studien med CS1 i sällsynta sjukdomen PAH

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag en uppdatering om framstegen i Fas II-studien av CS1 vid pulmonell arteriell hypertension (PAH). Bolaget rapporterar betydande framsteg i studien, dock har en långsammare rekryteringstakt än beräknat under de senaste månaderna och en längre uppstartsfas för två nya kliniker påverkat studiens tidslinje. Enligt den uppdaterade tidslinjen förväntas slutförande av studien och top-line resultat under Q2 2024.

Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen PAH pågår för närvarande aktivt på 9 specialistkliniker i USA medan två nya kliniker som är i slutet av uppstartsprocessen. Hittills är det 32 patienter som gjort ett första besök i studien, 8 av dessa mötte inte alla studiekriterierna för att fortsätta studien därefter, 20 patienter har fått CardioMEMS HF System implanterat, 19 patienter har randomiserats till aktiv behandling och 16 patienter har genomfört hela studien, där en patient avslutade tidigt på grund av orsaker inte relaterat till läkemedlet. Studien ska inkludera 30 randomiserade patienter med den sällsynta sjukdomen PAH.

Bolaget har tidigare i år rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH. Först visade en patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en specifik klinik övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att hon nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1. Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av likvärdig eller större omfattning än i patientfallet. Granskningen inkluderade data som erhållits från CardioMEMS HF Systemet från de första 16 patienterna som deltog i Fas II-studien och de rapporterade fynden kan läsas i sin helhet i ett tidigare pressmeddelande och nedan.

"Vi är mycket nöjda med de övertygande fynden i det rapporterade patientfallet samt de positiva fynden från DQCR som visar att vår läkemedelskandidat CS1 skulle kunna dokumentera kliniska fördelar vid denna dödliga sjukdom. Vi arbetar hårt för att slutföra rekryteringen av 30 patienter att randomisera till behandling med CS1 i studien. Vi har sett betydande framsteg under den senaste perioden, men det återstår fortfarande några patienter att rekrytera. Vi har för närvarande ett antal ytterligare patienter identifierade på våra nuvarande kliniker och våra två nya kliniker som ska aktiveras och är optimistiska att kunna genomföra studien baserat med denna uppdaterade tidslinje”, säger Björn Dahlöf, CMO på Cereno.

"Jag är glad över att ha sett de positiva händelserna i studien utvecklas med de övertygande kliniska resultaten i patientfallet och därefter de positiva fynden som setts i DQCR. De data vi har sett hittills har verkligen höjt våra förväntningar om de möjliga fördelarna av behandling med CS1 vid denna sjukdom som har ett så stort behov av nya och bättre terapeutiska alternativ. Även om vi nu måste justera vår tidslinje för att kunna rapportera top-line resultat i Q2 nästa år, är jag glad över att se betydande framsteg med så många som 16 patienter som redan har slutfört studien och indikationer på att rekryteringstakten verkar ta fart under Q4”, säger Sten R. Sörensen, VD för Cereno.

För mer information, vänligen kontakta:

Tove Bergenholt, Director IR & Communications

E-post: tove.bergenholt@cerenoscientific.com

Telefon: +46 732-366 246

Sten R. Sörensen, VD

E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Denna information är sådan information som Cereno Scientific AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 17 november 2023 kl. 07:59 CET.

Om Datakvalitetskontroll-initiativet (DQCR)

Ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) genomfördes i oktober 2023 i syfte att korrigera potentiella avvikelser från det uppsatta protokollet eller identifiera problem kring dataöverföring från patientens hem till klinik i syfte att om möjligt förbättra standardiseringen av data och även få en tidig indikation på CS1:s effekt. DQCR utfördes på blindade data avseende den individuella patientdoseringen. Granskningen inkluderade data som erhållits av CardioMEMS HF System från de första 16 patienterna som inkluderades i Fas II-studien.

Huvudsakliga slutsatser från DQCR:

1. DQCR hittade inga uppenbara problem med digital dataöverföring och protokollsefterlevnad av patient/läkare.
2. DQCR visar flera patienter med en reducering av mPAP av liknande eller större omfattning som det initiala patientfallet mätt med CardioMEMS HF System över tid (AUC mmHg dagar). Detta indikerar en kliniskt betydelsefull effektpotential med CS1 för att reducera mPAP hos patienter med PAH som tillägg till deras standardbehandling.
3. DQCR visar att mer än 60% av patienterna på CS1, alla doser inkluderade, har en varaktig minskning av mPAP utvärderad som AUC.
4. Reducering av mPAP (AUC) som hittills setts i flera patienter i denna studie är kliniskt betydelsefulla för patienter med PAH.
5. DQCR indikerar ett effekt-respons mönster förenligt med ett dos-respons mönster. Eftersom analysen utfördes med doser blindade så kommer den slutliga bedömningen av ett dos-responssamband att behöva invänta avblindningen av data i slutet av studien.
6. DQCR indikerar en tidig effekt vid behandling med CS1 mätt som reduktion av mPAP. Denna tidiga effekt observerades redan efter 3 veckor hos flera patienter.
7. DQCR visade en ihållande reduktion av mPAP i 2-veckors uppföljningen efter att de 12 veckorna av behandling med CS1 avslutades.

Fas II-studien kommer att fortsätta att slutföras utan några ändringar i studieprotokollet. DQCR-fynden är inte baserade på data från alla patienter som deltar i Fas II-studien och vissa patienter i denna analys har inte fullföljt hela studieperioden. De slutliga resultaten av studien kan skilja sig från fynden i denna DQCR ska inte på något sätt ses som en garanti avseende utfallet och slutsatserna av de kommande slutliga Fas II-studieresultaten.

Om Fas II-studien

Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) rekryterar aktivt patienter vid 9 specialistkliniker i USA, och två nya kliniker planeras att öppna. En prövar-initierad patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på den klinik som prövaren är baserad visade på övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens status förbättrades från NYHA/WHO funktionsklass II till funktionsklass I i slutet av behandlingsperioden, vilket innebär att hon hade nästan normal funktionell fysisk kapacitet med CS1. Ett initiativ för datakvalitetskontroll genomfördes som bekräftade användbarheten av CardioMEMS HF System (Abbott Inc.) och visade att CS1 har en kliniskt meningsfull minskning av lungtryck, en nyckelmarkör för PAH-sjukdomsbördan. Studien är utformad för att randomisera 30 PAH-patienter och top-line resultat från Fas II-studien beräknas rapporteras under andra kvartalet 2024.

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tilllåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under andra kvartalet 2024. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för antitrombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator – som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns på www.cerenoscientific.se.