Cereno Scientific rapporterar positiva resultat från datakvalitetskontroll initiativet i Fas II-studien med CS1 i sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH)

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag att initiativet för att kontrollera datakvaliteten som produceras från den banbrytande teknologin CardioMEMS HF System (Abbott Inc.) som används i Fas II-studien med CS1 i pulmonell arteriell hypertension (PAH) har framgångsrikt avslutats med positiva resultat. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Avseende tecken på effekt påvisas en kliniskt betydelsefull reducering av lungartärtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen redan efter 3 veckors behandling med CS1, vilket är i linje med resultaten från det tidigare kommunicerade patientfallet. Cereno betonar att dessa rapporterade initiala fynd från DQCR kan skilja sig från Fas II-studiens slutliga resultat. Top-line resultaten från Fas II-studien, när avslutad, förväntas under första kvartalet 2024.

Som kommunicerades den 26 juni 2023 så visade en prövar-initierad patientstudie övertygande effekt data från den första patienten som genomgått Fas II-studien med CS1. Resultaten från kateterisering av höger hjärta visade att patientens genomsnittliga lungartärtryck (mPAP) minskade från 33 mmHg vid baslinjen till 23 mmHg i slutet av den 12 veckor långa behandlingsperioden. Hjärtminutvolymen ökade från 4,7 l/min vid baslinjen till 5,6 l/min. Höger kammares (HK) slagvolym (SV) ökade också vid behandling med den högsta dosen av CS1 över tiden, tillsammans med SV-index och HK-effektivitet. Dessa förändringar åtföljdes av minskningar i HK-strokearbete och totalt lungmotstånd. Med CardioMEMS HF System påvisades det en ihållande reducering av mPAP över tiden mätt som arean under kurvan (AUC) mmHg dagar. Patienten behövde inga förändringar av sin PAH-medicin under studien och hennes status förbättrades från NYHA/WHO funktionsklass II till funktionsklass I i slutet av den 12 veckor långa behandlingsperioden.

Denna månaden genomfördes ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) i syfte att korrigera potentiella avvikelser från det uppsatta protokollet eller identifiera problem kring dataöverföring från patientens hem till klinik i syfte att om möjligt förbättra standardiseringen av data och även få en tidig indikation på CS1:s effekt. DQCR utfördes på blindade data avseende den individuella patientdoseringen. Granskningen inkluderade data som erhållits av CardioMEMS HF System från de första 16 patienterna som inkluderades i Fas II-studien.

Huvudsakliga slutsatser från DQCR:

1. DQCR hittade inga uppenbara problem med digital dataöverföring och protokollsefterlevnad av patient/läkare.
2. DQCR visar flera patienter med en reducering av mPAP av liknande eller större omfattning som det initiala patientfallet mätt med CardioMEMS HF System över tid (AUC mmHg dagar). Detta indikerar en kliniskt betydelsefull effektpotential med CS1 för att reducera mPAP hos patienter med PAH som tillägg till deras standardbehandling.
3. DQCR visar att mer än 60% av patienterna på CS1, alla doser inkluderade, har en varaktig minskning av mPAP utvärderad som AUC.
4. Reducering av mPAP (AUC) som hittills setts i flera patienter i denna studie är kliniskt betydelsefulla för patienter med PAH.
5. DQCR indikerar ett effekt-respons mönster förenligt med ett dos-respons mönster. Eftersom analysen utfördes med doser blindade så kommer den slutliga bedömningen av ett dos-responssamband att behöva invänta avblindningen av data i slutet av studien.
6. DQCR indikerar en tidig effekt vid behandling med CS1 mätt som reduktion av mPAP. Denna tidiga effekt observerades redan efter 3 veckor hos flera patienter.
7. DQCR visade en ihållande reduktion av mPAP i 2-veckors uppföljningen efter att de 12 veckorna av behandling med CS1 avslutades.

“Jag är entusiastisk över att vi ser en kliniskt relevant reduktion av medelartärtrycket i lungartären hos flera PAH-patienter som redan behandlas med klinisk standardbehandling, inkluderade i vår DQCR. Mätningar av arean under kurvan för medelartärtrycket med CardioMEMS är ett kraftfullt verktyg för att utvärdera avlastningen av högerkammaren, vilket bör ha signifikanta prognostiska implikationer. Vi blev förvånade över den anmärkningsvärda förbättringen av patienten I vårt tidigare publicerade patientfall och vi ser ett flertal patienter med likvärdig eller större reduktion av medelartärtrycket i lungartären mätt med CardioMEMS. Jag är ser fram emot de slutgiltiga resultaten när studien är helt avslutad“, sade Björn Dahlöf, CMO, CSO och Head of Clinical Development, Cereno Scientific.

"Det är bra att observera att CardioMEMS HF System verkar ge användbar information i PAH-patienter. Frekvent fjärrmonitorering av lungartärtryck för att utvärdera medicineringseffekt har potential att förbättra hanteringen och förståelsen av sjukdomen. Vi är glada över att se resultaten från kvalitetsinitiativet och fortsätter att övervaka säkerheten vid användning av CardioMEMS HF System hos patienter med PAH”, sade Philip B. Adamson, MD, MSc Divisional Vice President och Chief Medical Officer för Heart Failure Division, Abbott.

"Jag är nöjd över att få bekräftelse av kvaliteten på data och efterlevnad av protokoll i vår studie. Det är verkligen också mycket spännande att en reducering av mPAP, liknande eller större än vad som observerades i det tidigare rapporterade patientfallet, ses hos ytterligare patienter som har fått CS1-behandling, mätt som reducering av AUC mmHg över tid. Dessa fynd, i kombination med patientfallsstudien, ger värdefull information för oss att initiera planering av en pivotal nästa klinisk studie för CS1 i PAH medan Fas II-studien kommer att fortsätta att löpa tills den slutförs enligt plan. Vi är nu övertygade om att top-line-data, när de väl har rapporterats, kommer att omfatta optimal kvalitet för effektivitetsdata på CS1, vilket stärker både vårt vetenskapliga och affärsmässiga case framåt”, säger Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.

Disclaimer:
Baserat på de observerade fynden i granskningen kommer Fas II-studien att fortsätta att slutföras utan några ändringar i studieprotokollet. Top-line resultat förväntas under första kvartalet 2024. Den nu publicerade informationen är inte baserad på data från alla patienter som deltar i Fas II-studien och vissa patienter i denna analys har inte fullföljt hela studieperioden. De slutliga resultaten av studien kan skilja sig från de nu publicerade fynden i denna DQCR. Ovanstående information och resultat ska inte på något sätt ses som en garanti avseende resultatet och slutsatserna av de kommande slutliga Fas II-studieresultaten.

För mer information, vänligen kontakta:

Eva Jagenheim, CFO
E-post: info@cerenoscientific.com
http://www.cerenoscientific.se/

Denna information är sådan information som Cereno Scientific AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 13 oktober 2023 kl. 22:55 CEST.

Om Fas II-studien med CS1

Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH) rekryterar aktivt patienter vid 9 specialistkliniker i USA, och två nya kliniker planeras att öppna. En prövar-initierad patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på den klinik som prövaren är baserad visade på övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av PAH och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens status förbättrades från NYHA/WHO funktionsklass II till funktionsklass I i slutet av behandlingsperioden, vilket innebär att hon hade nästan normal funktionell fysisk kapacitet. Ett initiativ för datakvalitetskontroll genomfördes som bekräftade användbarheten av CardioMEMS HF System (Abbott Inc.) som visade att CS1 har en kliniskt meningsfull minskning av lungtryck, en nyckelmarkör för PAH-sjukdomsbördan, hos flera patienter som analyserades efter bara 3 veckor av behandling. Studien är utformad för att randomisera 30 PAH-patienter och top-line resultat från Fas II-studien beräknas rapporteras under första kvartalet 2024.

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific är ett biotechbolag i klinisk fas inom kardiovaskulära sjukdomar. Den längst framskridna läkemedelskandidaten, CS1, är en Fas II-kandidat under utveckling för behandling av den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper, alla relevanta för PAH. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med PAH. Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tilllåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling inom kardiovaskulära sjukdomar genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidat CS014 är en ny HDAC-hämmare med epigenetiska effekter som har valts att primärt utvecklas för trombosprevention. I prekliniska studier har den visat att kunna reglera blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns på www.cerenoscientific.se.