Cereno Scientific skickar in begäran till FDA om ”compassionate use” av CS1 som behandling av patienter med i sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH)
Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett bolag som utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar, meddelade idag att bolaget har skickat in en ansökan om utökad tillgång (eng. expanded access), även kallat ”compassionate use”, till läkemedelskandidaten CS1 för användning som en förlängning av den pågående Fas II-studien som utvärderar CS1 i PAH. Initiativet är föranlett av en begäran från en prövare i den pågående Fas II-studien av CS1. Cereno har skickat in en ansökan till FDA enligt ’Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use’ för utökad tillgång till CS1, vilket initialt kommer att vara begränsad till patienter som har slutfört Fas II-studien i PAH.
”Jag är mycket nöjd att kunna rapportera att vi nu har skickat in vår begäran till FDA för utökad tillgång till vår innovativa läkemedelskandidat CS1. Genom denna åtgärd hoppas vi att ytterligare kunna utöka Cerenos stöd och bidrag till patienter med den sällsynta sjukdomen PAH. Initiativet att ansöka om "compassionate use" för CS1 föranleddes av en prövare som deltog i Fas II-studien och jag är tacksam till vårt team och våra medarbetare som har arbetat hårt de senaste månaderna för att nå hit. I väntan på ett godkännande från FDA har vi genomfört förberedelser för att säkerställa att patienter som har genomgått den pågående Fas II-studien inte kommer att uppleva något, eller så kort som möjligt, behandlingsuppehåll med CS1. Sådana förberedelser inkluderar att se till att CS1 är lätt tillgängligt omedelbart för kvalificerade patienter och att läkemedlet kommer att vara tillgängligt under en längre behandlingsperiod”, säger Sten R. Sörensen, VD för Cereno.
’Expanded access’ är en potentiell väg för en patient med en allvarlig eller omedelbart livshotande sjukdom att få tillgång till ett läkemedel under utveckling för behandling utanför en klinisk studie, när inga jämförbara eller tillfredsställande alternativa behandlingsalternativ finns tillgängliga. Om Cerenos ansökan om utökad tillgång till CS1 godkänns av FDA och därefter också godkänns av de lokala klinikernas etikkommittéer, kommer patienter som har slutfört Fas II-studien, i samråd med prövaren, att ha möjlighet att fortsätta behandling med CS1. Den utökade tillgången kommer ge Cereno möjligheten att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering för CS1 hos patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH) under ett formellt FDA-godkänt protokoll, vilket skulle kunna ge stöd till senare ansökningar till FDA såsom ’fast-track designation’/’breakthrough therapy’ och att få IND-godkännande för att starta en Fas IIb/III-studie med CS1. Enligt regulatoriska riktlinjer har FDA 30 dagar på sig att granska ansökan, när den väl mottagits.
Fas II-studien med CS1 i den sällsynta sjukdomen PAH rekryterar aktivt patienter vid 10 specialistkliniker i USA med en ny klinik i sent stadie av uppstartsprocessen. Bolaget har tidigare i år rapporterat positiva fynd från den pågående studien som tyder på en potentiell positiv effekt av läkemedelskandidat CS1 hos patienter med den svåra sällsynta sjukdomen PAH. Först visade en patientfallstudie utförd på den första patienten som slutfört studien på en specifik klinik övertygande effektdata. Under 12 veckors behandling med CS1 visade patienten en 30% minskning av lungtryck och en 20% ökning av hjärtminutvolymen. Patientens övergripande funktionella status förbättrades från NYHA/WHO funktionell klass II till I vid behandlingsperiodens slut, vilket innebär att hon nästan hade normal funktionell fysisk kapacitet med CS1. Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 att ett initiativ för datakvalitetskontroll (DQCR) genomfördes med positiva fynd. Datakvalitetskontrollen (DQCR) för CardioMEMS-mätningarna ansågs tillfredsställande med efterlevnad av studieprotokoll och med snabba dataöverföringar från patienters hem till klinik. Effektfynden visade en kliniskt betydelsefull minskning av lungtrycket hos flera patienter som inkluderats i datakvalitetskontrollen, av liknande eller större omfattning än i patientfallet. Granskningen inkluderade data som erhållits av CardioMEMS HF Systemet från de första 16 patienterna som deltog i Fas II-studien och de rapporterade fynden kan läsas i sin helhet i ett tidigare pressmeddelande.
För mer information, vänligen kontakta:
Tove Bergenholt, Director IR & Communications
E-post: tove.bergenholt@cerenoscientific.com
Telefon: +46 732-366 246
Sten R. Sörensen, VD
E-post: sten.sorensen@cerenoscientific.com
Telefon: +46 73-374 03 74
Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, ”reverse-remodeling”, anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tilllåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under andra kvartalet 2024. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för antitrombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator – som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns på www.cerenoscientific.se.