Delårsrapport I 19/20

september 2019 – november 2019, Diamyd Medical AB (publ), räkenskapsåret 2019/2020

Utvecklar läkemedel mot typ 1-diabetes
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

Siffror inom parentes anger utfall för motsvarande period föregående räkenskapsår.

1 september - 30 november 2019

• Nettoomsättning: 0,1 (0,3) MSEK
• Resultat: -6,8 (-8,5) MSEK
• Resultat per aktie: -0,1(-0,2) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -6,1 (-10,8) MSEK
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 30 november 2019:         50,6 (31,8) MSEK

Väsentliga händelser första kvartalet, september - november

• ReGenerate-1: Positiv säkerhetsanalys av Remygen® gav klartecken för start av nästa del av
  fas I/II-studie i typ 1-diabetespatienter
• Tillverkningsprocess kan komma att flyttas till ny tillverkare
• Avtal om intralymfatisk Diamyd®-studie i LADA-patienter 
• Preliminära resultat presenterades från en GABA/Diamyd®-studie
• DIAGNODE-2: Patienter kommer att erbjudas längre deltagande i den europeiska fas IIb-studien med Diamyd®
• DIAGNODE-2: Genomförbarhetsstudie gav stöd för användning av intralymfatiska injektioner med Diamyd®

Väsentliga händelser efter rapportperiodens utgång

• DIAGNODE-1: Positiva top-line-resultat meddelades från fas I/II-studie med Diamyd® i lymfkörtel
• ReGenerate-1: Huvuddelen av fas I/II-studie med Remygen® i typ 1-diabetes startade
• Signifikant effekt av Diamyd® i typ1-diabetes visades i omfattande analys av tidigare fas III– och fas II-studier

Kommentar av VD Ulf Hannelius
Jag är stolt över att kunna konstatera att det första kvartalet räkenskapsåret 2019/2020 har stärkt Diamyd Medical som företag väsentligt. Nya kliniska resultat och analyser ger starkt stöd för effekten av diabetesvaccinet Diamyd® och minskar risken avsevärt i det kliniska utvecklingsprogrammet med vår typ 1-diabetesterapi.

I december kunde vi meddela resultat från en omfattande analys baserad på mer än 530 patienter med typ 1-diabetes som deltagit i tre tidigare placebokontrollerade randomiserade studier med Diamyd®. Analysen som gjorts i samverkan mellan Diamyd Medical och akademiska och kliniska forskare, baseras på hypotesen att effekten av Diamyd®-behandling skiljer sig beroende på förekomst eller avsaknad av specifika gener. Dessa gener kodar för HLA-molekylen som i sin tur bestämmer hur antigen identifieras och presenteras av immunsystemet. Fältet har länge känt till att genetiska variationer i HLA-molekylen utgör en av de mest betydande riskfaktorerna för typ 1-diabetes och andra autoimmuna sjukdomar. Först under senare år har man börjat komma till insikten att dessa gener även kan vara centrala för att definiera olika subgrupper av patienter för att skräddarsy behandlingar baserat på patientens underliggande sjukdomsmekanism, så kallad precisionsmedicin.

Mot denna bakgrund är det av högsta intresse att resultaten från vår analys faktiskt visar att effekten av Diamyd® påverkas av patientens HLA-gener. Ungefär 50% av alla patienter som var med i analysen har de HLA gener som kopplar till bästa effekt av vaccinet. Mer specifikt ger de högsta doserna (3 eller 4 subkutana injektioner) av Diamyd® i den undergruppen av patienter en statistiskt signifikant behandlingseffekt. Patienter som fick en högre dos av Diamyd® uppskattas ha i snitt upp mot 60% mer insulinproducerande förmåga jämfört med placebo, 15 månader från studiestart.

Resultaten gör det möjligt att exakt identifiera de patienter som har stor sannolikhet att svara på behandling med Diamyd®. Dessutom ger de också svar på frågor som ställdes efter fas III-studien som 2011 inte nådde sitt primära effektmål. En tidigare omfattande analys (publicerad i början av 2017) visade att Diamyd® med mycket hög sannolikhet har en positiv men begränsad (ungefär 16–20%) biologisk effekt på att bevara den insulinproducerande förmågan jämfört med placebo. Den nya analysen, med fokus på specifika undergrupper, visar att effekten är både positiv OCH klinisk relevant när behandlingen riktas till rätt patientgrupp. Det är också intressant att ytterligare doser av Diamyd® ger högre effekt. Detta knyter mycket fint an till vårt Diamyd®-program; de nyligen publicerade huvudresultaten från DIAGNODE-1 och den europeiska DIAGNODE-2-studien med tre Diamyd® - injektioner i lymfkörtel, där vi förväntar kunna presentera resultat under det tredje kvartalet i år.

Huvudresultaten från DIAGNODE-1, som också meddelades i december, visar att patienterna hade välkontrollerade blodsockernivåer och använde mindre insulin än förväntat. Vad som kanske är ännu mer spännande är att en fjärde injektion, en så kallad ”booster”, som gavs till tre patienter 30 månader efter studiestart, bevarade förmågan att producera insulin under ett helt år. Detta visar att ytterligare doser av Diamyd® administrerat i lymfkörtel verka leda till förbättrad effekt vilket stämmer väl överens med dosresponsförhållandet i den omfattande analysen nämnd ovan.

De nya insikterna om Diamyd® i typ 1-diabetesbehandling är betydande och vi drar nytta av dem i alla aspekter i vårt arbete; i fastställandet av analysplanen för DIAGNODE-2, i planeringen för det kommande fas III-programmet och i våra diskussioner med potentiella affärspartners. Vi har en väldigt intressant och intensiv period framför oss.

Stockholm den 22 januari 2020
Ulf Hannelius, vd
Två prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd® och Remygen® är prövningsläkemedel som riktar in sig på de bakomliggande sjukdomsmekanismerna vid diabetes; dysfunktion och förlust av de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln.

Diamyd® är en antigen-specifik immunoterapi för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes).

Kliniska data indikerar diabetesvaccinet Diamyd®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd® i ytliga lymfkörtlar.

Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes.

Intralymfatisk behandling med Diamyd® prövas nu i klinisk fas IIb-studie, DIAGNODE-2, för behandling av typ 1-diabetes, med syfte att konfirmera en tidigare påvisad klinisk effekt från en pilotstudie i typ 1-diabetespatienter (DIAGNODE-1).

Remygen® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes.

Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes.

Remygen® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Väsentliga händelser under första kvartalet
1 september 2019 – 30 november 2019

Positiv säkerhetsanalys av Remygen® gav klartecken för start av nästa del av fas I/II-studie i typ 1-diabetespatienter
Den inledande säkerhets- och doseskaleringsdelen av fas I/II-studien med Remygen® i typ 1-diabetespatienter, ReGenerate-1, avslutades. Säkerhetsdatan från de sex patienter som ingick i den första delen av studien utvärderades av en oberoende säkerhetskommitté (DSMB), vilken rekommenderade att huvudstudien kunde starta.

Tillverkningsprocess kan komma att flyttas till ny tillverkare
Diamyd Medicals tillverkningsprocess av rhGAD65, den aktiva komponenten i diabetesvaccinet Diamyd®, kan komma att flyttas till en ny tillverkare. Protein Sciences har erbjudit stöd till Diamyd Medical i att överföra den nuvarande processen till en ny tillverkare, vars detaljer kommer behövas diskuteras och överenskommas av parterna.

Diamyd Medical ingick avtal om intralymfatisk Diamyd®-studie i LADA-patienter 
Avtalet med Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet i Trondheim (NTNU) avser en första, prövarinitierad klinisk fas II-studie med diabetesvaccinet Diamyd® administrerad direkt i lymfkörtel i ett begränsat antal patienter som är nydiagnostiserade med LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Preliminära resultat presenterades från en GABA/Diamyd®-studie
Preliminära resultat från den prövarinitierade GABA/Diamyd®-studie som genomförts i USA presenterades av professor Kenneth McCormick, huvudprövare och sponsor för studien, vid EASDs årliga konferens. Inledande analyser indikerade att GABA ensamt eller i kombination med två 20 µg Diamyd®-injektioner under huden (i motsats till tre injektioner i en lymfkörtel som i pågående DIAGNODE-studie) hos nydiagnostiserade diabetespatienter inte signifikant påverkade insulinproduktion, blodsockervärden eller insulindos jämfört med placebo. En potentiellt positiv effekt av GABA på att sänka glukagonnivåerna observerades. Inga allvarliga biverkningar rapporterades. Fördjupade metaboliska analyser och immunologiska resultat väntas följa.

Patienter erbjuds längre deltagande i den europeiska fas IIb-studien med diabetesvaccinet Diamyd®
De patienter som deltar i diabetsstudien DIAGNODE-2 och som ännu inte genomfört sitt sista besök vid 15 månader erbjuds att vara med i en 9 månaders förlängning av studien vilket innebär att dessa patienter kommer att följas i totalt 24 månader. Huvudresultat från studien kommer presenteras efter 15 månader i det tredje kvartalet 2020. Syftet med den längre uppföljningen är att ytterligare stärka det regulatoriska paketet med säkerhets- och effektdata inför en potentiell tidigare marknadsansökan

Genomförbarhetsstudie stöder användningen av intralymfatiska injektioner av Diamyd®
En genomförbarhetsstudie utförd som en magisteruppsats vid Uppsala universitet under handledning av Diamyd Medical stöder användningen av ultraljudsstyrda intralymfatiska injektioner för klinisk rutinanvändning.

Väsentliga händelser efter rapportperioden

Positiva top-line-resultat från fas I/II-studie med Diamyd® i lymfkörtel
Diamyd Medical meddelade när samtliga 12 patienter följts under hela 30-månadersperioden i den öppna studien DIAGNODE-1, att patienterna i genomsnitt visade ett positivt sjukdomsförlopp med ett nära normalt långtidsblodsocker och ett lågt behov av externt tillfört insulin. De tre patienter som fått en extra injektion Diamyd® i lymfkörtel efter sitt 30-månadersbesök visade en bibehållen egen insulinproduktion mellan 30- och 43-månadersbesöken samt lägre långtidsblodsocker och insulinbehov än vid studiestart. Säkerheten såg god ut och inga allvarliga biverkningar hade rapporterats.

Huvuddelen av fas I/II-studien ReGenerate-1 med Remygen® startade
Fyra patienter var inne i studien och fler patienter var schemalagda att tas in i december och januari. Sammanställning av metabola resultat från den avslutade säkerhets- och doseskaleringsdelen av studien inväntar en slutlig experimentell analys och förväntas därefter kunna meddelas i början av 2020.

Signifikant effekt av Diamyd® i typ 1-diabetes visades i ny omfattande analys av tidigare fas III- och fas II-studier
En ny analys baserad på data från mer än 530 enskilda patienter från tidigare fas III- och fas II-studier i Europa och USA med diabetesvaccinet Diamyd® identifierade genetiskt definierade undergrupper av typ 1-diabetespatienter som visade ett positivt och statistiskt signifikant dosberoende behandlingssvar.

Pågående kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd®, en antigenspecifik immunterapi som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas IIb-studien DIAGNODE-2. Remygen®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas nu i patienter i en fas I/II-studie.

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-2 – DIAMYD® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

En uppföljande dubbelblind randomiserad klinisk studie där Diamyd® ges direkt i lymfkörtel med tillägg av D-vitamin. Studien omfattar 109 patienter från Sverige, Tjeckien, Spanien och Nederländerna i åldrarna 12–24 år och som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes. Studien kommer att pågå i totalt 15 månader. Från hösten 2019 erbjuds de patienter som ännu inte genomfört sitt sista besök vid 15 månader att delta i en förlängning av studien i ytterligare 9 månader. 15 månaders-resultat förväntas presenteras under tredje kvartalet 2020. Studiens syfte är att utvärdera patienternas egen, kvarvarande förmåga att bilda insulin. Koordinerande prövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN®   /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Studiens huvudsyfte är att i en mindre doseskaleringsdel utvärdera säkerheten för Remygen®. I huvudstudien utvärderas även förmågan att återbilda de insulinproducerande cellerna med hjälp av Remygen® och med kombinationen Remygen® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

Ytterligare studie med Diamyd®

DiAPREV-IT 2 – DIAMYD® I KOMBINATION MED D-VITAMIN

En placebokontrollerad prövarinitierad klinisk studie där Diamyd® ges subkutant och testas i kombination med D-vitamin i barn med hög risk att insjukna i typ 1-diabetes, det vill säga de har konstaterats ha en pågående autoimmun process, men har ännu inte fått några kliniska symtom på diabetes. Studien omfattar 26 barn och studieresultat förväntas i början av 2020. Studiens syfte är att utvärdera om Diamyd® kan fördröja eller förhindra att deltagarna insjuknar i typ 1-diabetes. Studien leds av docent Helena Elding Larsson vid Lunds universitet, sponsor för studien.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel mot typ 1-diabetes. Diabetesvaccinet Diamyd® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. Diamyd® har visat på god säkerhet i studier med fler än 1 000 patienter samt signifikant effekt i vissa prespecificerade subgrupper. Resultat från Bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där diabetesvaccinet administreras direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes, förväntas kunna presenteras under det tredje kvartalet 2020. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen® för att återskapa kroppens insulinproduktion. En prövarinitierad Remygen®-studie med patienter som haft typ 1-diabetes i minst fem år pågår vid Uppsala Akademiska Sjukhus. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB samt har ägarandelar i det medicintekniska bolaget Companion Medical, Inc., San Diego, USA.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser; tel: +46 8-528 00 399, e-mail: info@fnca.se. Läs mer på https://www.diamyd.com.

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41
Diamyd Medical AB (publ), Kungsgatan 29, SE-111 56 Stockholm, Sverige
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 22 januari 2020 kl. 08:15.

Taggar: