Delårsrapport II 20/21

Utvecklar läkemedel mot typ 1-diabetes

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

Siffror inom parentes anger utfall för motsvarande period föregående räkenskapsår.

1 september 2020 – 28 februari 2021

• Periodens resultat: 120,0 (30,3) MSEK, andra kvartalet 15,1 (37,1) Ökningen jämfört med föregående år är en engångseffekt av vinst om 144,4 MSEK vid avyttring av aktier i Companion Medical, Inc.
• Resultat per aktie: 1,7 (0,4) SEK, andra kvartalet 0,2 (0,5) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -28,9 (31,1) MSEK, andra kvartalet -14,8 (37,2) MSEK
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 28 februari 2021: 165,5 (88,3) MSEK

Väsentliga händelser under andra kvartalet, 1 december 2020 – 28 februari 2021

• Positiv säkerhetsanalys av Remygen^® i hög dos och i kombination med Alprazolam gav klartecken för fortsatt studie
• Metaanalys uppdaterad med DIAGNODE-2-resultat gav ytterligare stöd för precisionsmedicin med Diamyd^®
• Immunologisk analys av fas IIb-studie med Diamyd^® visade skillnader mellan genetiskt definierade patientgrupper
• Diamyd Medical och Critical Path Institute ingick samarbete om datadelning för att utveckla avancerade läkemedelsutvecklingsverktyg inom typ 1-diabetes
• Diamyd Medical tilldelades med MainlyAI och KTH VINNOVA finansiering för AI-driven hållbar produktion
• Ytterligare 3,2 miljoner USD erhölls i samband med avyttring av innehav i Companion Medical

Väsentliga händelser efter rapportperiodens slut

• Diamyd Medical väljer Cytivas FlexFactory-plattform för framställning av typ 1-diabetesvaccin med precisionsmedicinsk inriktning
• Diamyd Medical uppdaterade om fas III-studie med precisionsmedicinsk inriktning med diabetesvaccinet Diamyd^®

Efter rådgivning från europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och amerikanska FDA, är vi nu i färd med att inleda en avgörande fas 3-studie med vårt terapeutiska vaccin Diamyd^® för typ 1-diabetes. Studien baseras på precisionsmedicin, vilket innebär att endast individer som vi vet i förväg har hög sannolikhet att dra nytta av behandlingen kommer att rekryteras till studien.

Cirka 330 individer från USA och Europa med nydiagnostiserad typ 1-diabetes och som bär HLA DR3-DQ2-haplotypen, en uppsättning av förknippade genvarianter som upp till hälften av alla typ 1-diabetespatienter bär på, kommer att rekryteras till studien som är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av tre injektioner av Diamyd^® direkt i en lymfkörtel. Intralymfatisk administrering av Diamyd^®, för vilken vi har beviljats ​​patentskydd i Europa, Japan, Australien, Ryssland och Israel, och pågående patentansökningar USA och ytterligare länder, har visat sig öka effektiviteten av behandlingen jämfört med subkutana injektioner.

Studien är utformad kring effektparametrarna Förändring av egen insulinproduktion mätt som stimulerad             C-peptid, och Förändring i långsiktigt genomsnittligt blodsocker mätt som HbA1c, utvärderat 24 månader från studiestart. Dessa två effektparametrar, stödda av EMA och FDA, innehåller både de biologiska och kliniska effektåtgärderna för att stödja godkännandet av behandlingen. Det är viktigt att notera att studiedesignen, baserat på omfattande kliniska effektdata i den HLA-begränsade patientpopulationen, ger studien en hög statistisk power, alltså hög statistisk sannolikhet att studien når sina primära effektparametrar.

 På dataanalyssidan är vi glada över att ha förvärvat ett 20% ägande i MainlyAI AB. Både på tillverkningssidan och inom områden som läkemedelsutveckling och tillämpningar av precisionsmedicin kan MainlyAIs expertis inom artificiell intelligens bli av stort värde för dess framtida kunder. Förutom vår senaste investering i MainlyAI har vi också anställt vår första Data scientist för att ytterligare stärka vår kapacitet inom detta område. Precisionsmedicin kommer säkert att bryta ny mark framöver.

Parallellt med fas 3 fortsätter vi arbetet med att etablera vår tillverkningsanläggning i Umeå. Med hjälp av FlexFactory-plattformen från Cytiva, en global leverantör av teknologier och tjänster för att påskynda utveckling och tillverkning av läkemedel, kommer vi att få den flexibilitet och skalbarhet som krävs för att tillgodose våra behov inom tillverkning, för GAD, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®, men också för potentiella nya interna och externa tillgångar. I dessa tider har läkemedelstillverkning blivit högsta prioritet och det kan finnas viktiga och spännande möjligheter som vår anläggning i Umeå kommer att kunna tillgodose.

Stockholm den 25 mars 2021
Ulf Hannelius, vd

Väsentliga händelser under första kvartalet
1 december 2020 – 28 februari 2021

Diamyd Medical meddelade investering i MainlyAI
Diamyd Medicals investering ger 20% ägande och styrelseplats i MainlyAI AB. Investeringen som uppgår till 1,2 miljoner SEK kommer att underlätta MainlyAIs strategiska fokus på att tillämpa artificiell intelligens, där det första projektet behandlar hållbar produktion inom läkemedelssektorn.

Positiv säkerhetsanalys av Remygen^® i hög dos och i kombination med Alprazolam gav klartecken för fortsatt studie
En oberoende säkerhetskommitté (DSMB) rekommenderade efter utvärdering av säkerhetsdata fortsättning enligt plan av den prövarinitierade kliniska studien ReGenerate-1, där Diamyd Medicals GABA-baserade prövnings-läkemedel Remygen^® ges i kombination med det GABA-receptormodulerande läkemedlet Alprazolam.

Metaanalys uppdaterad med DIAGNODE-2-resultat gav ytterligare stöd för precisionsmedicin med Diamyd^®
En storskalig metaanalys, publicerad i augusti 2020, baserad på data från fas III- och fas II-studier i Europa och USA med diabetesvaccinet Diamyd^® (GAD/alum),  uppdaterades med data från den i september 2020 meddelade europeiska fas IIb-studien DIAGNODE-2. Metaanalysen omfattar därmed data från 627 enskilda patienter och ger ytterligare stöd för ett positivt och statistiskt signifikant dosberoende behandlingssvar vid bevarande av egen insulinproduktion hos individer med typ 1-diabetes som bär HLA DR3-DQ2-haplotypen.

Immunologisk analys av fas IIb-studie med Diamyd^® visade skillnader mellan genetiskt definierade patientgrupper
De första immunologiska resultaten från DIAGNODE-2 visade att immunsvaret skiljer sig signifikant mellan genetiskt definierade patientgrupper för flera immunologiska parametrar efter behandling med diabetesvaccinet Diamyd^® (GAD-alum). Resultaten ligger i linje med tidigare observerad skillnad i kliniskt svar (meddelat i september 2020) mellan individer som är positiva eller negativa för HLA-typ DR3-DQ2.

Diamyd Medical och Critical Path Institute ingick samarbete om datadelning för att utveckla avancerade läkemedelsutvecklingsverktyg inom typ 1-diabetes
Samarbetet syftar till att förbättra det vetenskapliga fältets kunskaper inom typ 1-diabetes genom Diamyd Medicals bidrag med, helt anonymiserade, data från en europeisk fas III-studie till den integrerade typ-1-databasen “Trial Outcome Measures Initiative” (TOMI).

Diamyd Medical med MainlyAI och KTH tilldelades VINNOVA-finansiering för AI-driven hållbar produktion
Projektet ska utforma, testa och bygga en struktur för hållbar produktion med hjälp av artificiell intelligens (AI) för Diamyd Medicals produktionsanläggning i Umeå.

Diamyd Medical erhöll ytterligare 3,2 miljoner USD i samband med tidigare avyttring av aktier i Companion Medical
En milstolpe uppnåddes i samband med förvärvet av Companion Medical, Inc. av Medtronic plc. Som tidigare aktieägare i Companion Medical erhöll Diamyd Medical en del av milstolpsbetalningen, cirka 3,2 miljoner USD, motsvarande cirka 28 miljoner SEK.

Väsentliga händelser efter periodens utgång

Diamyd Medical väljer Cytivas FlexFactory-plattform för framställning av typ 1-diabetesvaccin med precisionsmedicinsk inriktning
Diamyd Medical kommer att installera en Cytiva FlexFactory-plattform i Umeå. Väl i drift påbörjas tillverkningen av Bolagets vaccin med precisionsmedicinsk inriktning. Typ 1-diabetesvaccinet, det första i sitt slag, syftar till att omprogrammera immunceller och förhindra förstörelse av insulinproducerande betaceller.

Fas III-studie med precisionsmedicinsk inriktning med diabetesvaccinet Diamyd^®
Den kommande fas III-studien med Diamyd^® vid nydiagnostiserad typ 1-diabetes baseras på den första precisionsmedicinska metoden inom området. Studien är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av Diamyd^® hos individer som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes, och som bär den genetiska haplotypen HLA DR3-DQ2.

Två prövningsläkemedel i klinisk fas                                                                                                                           

Diamyd^® och Remygen^® är prövningsläkemedel som riktar in sig på de bakomliggande sjukdomsmekanismerna vid diabetes; dysfunktion och förlust av de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln.

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Kliniska data indikerar diabetesvaccinet Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Topline-resultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp.

Remygen^® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes.

Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen^® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes. Baserat på kliniska data har Remygen^®   också potentialen att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Remygen^® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Pågående kliniska studier

Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas IIb-studien DIAGNODE-2 samt i fas II-studien GADinLADA.

Remygen^®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas i patienter i en fas I/II-studie.

Studier med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-2 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

En uppföljande dubbelblind randomiserad klinisk studie där Diamyd^® ges direkt i lymfkörtel med tillägg av D-vitamin. Studien omfattar 109 patienter från Sverige, Tjeckien, Spanien och Nederländerna i åldrarna 12–24 år och som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes. Huvudresultat presenterades den 14 september 2020, vilka visade en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en fördefinierad patientgrupp vid 15 månader. Från hösten 2019 erbjöds de patienter som ännu inte genomfört sitt sista besök vid 15 månader att delta i en förlängning av studien i ytterligare 9 månader. 53 patienter ville delta i förlängningen av studien och 15 av dessa patienter har redan följts i 24 månader. Resultat från denna förlängning av studien förväntas kunna presenteras under tredje kvartalet 2021. Koordinerande prövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• GADinLADA – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

En öppen, prövarinitierad klinisk studie där Diamyd^® ges direkt i lymfkörtel med tillägg av D-vitamin. Studien, som bedrivs i Norge och Sverige, omfattar 15 patienter mellan 30 och 70 år som fått diagnosen LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults) och som ännu ej insulinbehandlas. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten av intralymfatisk behandling med Diamyd^® i LADA-patienter samt att löpande utvärdera det immunologiska och kliniska svaret under en ettårsperiod. Sponsor för studien är Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet med PhD Ingrid K Hals som sponsors representant. Studien kommer också bedrivas i Sverige vid Centrum för Diabetes, Akademiskt specialistcentrum. Totalt innefattar studien 15 patienter mellan 30 och 70 år som fått diagnosen LADA inom de senaste 12 månaderna och som ännu inte insulinbehandlas.

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN^® /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen^®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion.  Säkerhets- samt initiala effektresultat från den inledande doseskaleringsdelen av studien har banat väg för att inleda huvudstudien och har också visat en potentiell effekt av Remygen^® i att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Huvudstudien utvärderar om de insulinproducerande cellerna kan återbilda och om det hormonella svaret på hypoglykemi kan förbättras med Remygen^® och kombinationen av Remygen^® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

Tillverkning av GAD65 i Umeå
En ny anläggning för vaccintillverkning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva läkemedelsingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^® som för närvarande är i klinisk utveckling i sent stadium. Den 1 000 kvadratmeter stora lokalen består av renrum, laboratorier och kontorslokaler, underlättar full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet för tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen.
 

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41

Diamyd Medical AB (publ), Kungsgatan 29, SE-111 56 Stockholm, Sverige
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 25 mars 2021 kl. 17.31.

Taggar: