Delårsrapport II 22/23

September 2022 – Februari 2023, Diamyd Medical AB (publ), räkenskapsåret 2022/2023

Precisionsmedicin för autoimmun diabetes i pivotal fas 3
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.

Mer information finns på https://www.diamyd.com

 1 September 2022 – 28 Februari 2023

• Periodens resultat: -57,9 (-46,5) MSEK, andra kvartalet: -25,0 (-9,0) MSEK.
• Resultat per aktie: -0,8 (-0,6) SEK, andra kvartalet: -0,3 (-0,1) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -52,4 (-18,2) MSEK, andra kvartalet: -25,4 (-18,6) MSEK.
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 28 februari 2023: 101,6 (228,4) MSEK.

Övriga händelser under rapportperioden, 1 december 2022–28 februari 2023

• Patientrekrytering till fas 3-studie med Diamyd^® fortskrider enligt plan
• Diamyd Medical erhöll patentskydd i USA och Japan för GABA-formuleringen Remygen^®
• DiaPrecise, en precisionsmedicinsk preventionsstudie för typ 1-diabetes med Diamyd^®, godkändes att starta av Läkemedelsverket
• Ett genbaserat precisionsmedicinskt patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Eurasien

Väsentliga händelser efter rapportperiodens slut

• Diamyd Medical ingår partnerskap med JDRF för fas 3-studien DIAGNODE-3 i typ 1-diabetes

Övriga händelser efter rapportperiodens slut

• Resultat från Remygen^®-studie presenteras i april
• Dr Karin Rosén tillträdde Diamyd Medicals styrelse

Kommentar av VD Ulf Hannelius
Det är med mycket stolthet och ödmjukhet vi på Diamyd Medical inleder ett flerårigt samarbete med JDRF, den ledande globala organisationen för forskning och opinionsbildning inom typ 1-diabetes. Tack vare JDRF:s mycket stora nätverk, starka varumärke och finansiella stöd stärker samarbetet avsevärt våra förberedelser för marknad och påskyndar ytterligare patientrekryteringen för fas-3 studien DIAGNODE-3. Samarbetet är ett tydligt tecken på våra framsteg inom området och vi är tacksamma över att vara en del av det kollektiva arbetet för att främja behandling av typ 1-diabetes.

Ytterligare stärkta av detta samarbete fortsätter vi framåt med vår precisionsmedicinska antigenspecifika immunoterapi Diamyd^®. Vår registreringsgrundande fas 3-studie DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com) fortskrider stadigt. Studien pågår vid kliniker i åtta europeiska länder och inleds i USA nu i sommar. Vi väntar också med intresse på resultaten från ReGenerate-1, den prövarinititerade studien vid Akademiska Sjukhuset i Uppsala som utvärderar Remygen^®, vår patentskyddade GABA-baserade kandidat som visade lovande kliniska resultat i fas 1-delen av studien. Arbetet pågår även för fullt i vår anläggning för tillverkning av biologiska läkemedel i Umeå. Anläggning förvaltas av vårt dotterbolag Diamyd Biomanufacturing och det primära syftet är att tillverka GAD, den aktiva komponenten i Diamyd^®, för kommande studier och kommersiellt bruk.

När vi nu förbereder oss för att inleda fas 3-studien i USA och med en uppdatering av en hälsoekonomisk analys för kommersialisering av Diamyd^® i USA är vi särskilt glada över att kunna välkomna Dr. Karin Rosén till vår styrelse. Vi ökar härmed vår förståelse för den amerikanska marknaden, eftersom Karin Rosén har en stor erfarenhet inom läkemedelsindustrin, med en stark bakgrund inom affärsutveckling, strategisk planering och kommersialisering. Hennes omfattande kunskap om den amerikanska marknaden och det regulatoriska området kommer utan tvekan att vara värdefull i våra diskussioner om lansering och kommersialisering av Diamyd^® i USA och globalt. Som ett ytterligare steg att etablera oss i USA har vi blivit medlemmar i Nordic Innovation House i Silicon Valley (www.nordicinnovationhouse.com/siliconvalley). Nordic Innovation House är ett unikt samarbete mellan de nordiska länderna för att erbjuda nordiska bolag en språngbräda till de mest intressanta innovationscentrum i världen. Som en del av medlemskapet får Diamyd Medical tillgång till en fysisk adress i Palo Alto, kontors- och mötesutrymmen vid behov samt utökade möjligheter till exponering mot ekosystemet i Silicon Valley.

Även ett av våra innehav, deeptech-bolaget MainlyAI, som vi är en huvudägarna i är baserade både i Sverige- och i Silicon Valley. MainlyAI utsåg nyligen Mikael Nordenstjerna till ny vd och vi har ett nära samarbete med MainlyAI i det VINNOVA-finansierade ASSET-projektet (www.asset.healthcare), som fokuserar på screening, riskprediktion och förebyggande behandling av TID. Artificiell intelligens är redan en betydande aktör inom läkemedelsutveckling, och jag är övertygad om att det kommer att revolutionera hur vi utvecklar nya behandlingar i framtiden. Att ha möjlighet att bevaka detta område i framkant är av stort värde, och vi ser fram emot att samarbeta med MainlyAI på deras resa för att förändra hur företag kan arbeta mer effektivt med artificiell intelligens.

En anmärkningsvärd utveckling inom typ 1-diabetesområdet som belyser de kommersiella möjligheterna är den senaste större transaktionen inom vårt område; Sanofis köp på 2,9 miljarder dollar av ProventionBio, företaget bakom den FDA-godkända terapeutiska TZIELD. Dessutom har Vertex Pharmaceuticals gjort strategiska drag inom typ 1-diabetes och genomförde alldeles nyligen en större licensaffär med CRISPR Therapeutics, förvärvade Viacyte förra året, och dessförinnan Semma Therapeutics för att fokusera på cellbaserade behandlingar inom typ 1-diabetes. Dessa händelser betonar det växande erkännandet av värdet av nya terapier och innovativ teknik inom typ 1-diabees och understryker den ökande efterfrågan på lösningar som tar itu med de grundläggande orsakerna till sjukdomen, snarare än att bara hantera dess symtom. Det är också betydelsefullt att alla de stora insulintillverkarna nyligen meddelade prissänkningar på närmare 80% för insulin i USA. Denna utveckling signalerar att vi går in i en ny era av diabeteshantering, något som sporrar och inspirerar oss på Diamyd Medical ytterligare.

Vi står på tröskeln till en ny era inom typ 1-diabetes, och tillsammans kommer vi att fortsätta att tänja på gränserna för vad som kan uppnås. Detta måste göras med full respekt för den nuvarande utmanande makromiljön, där banbrytande innovationer balanseras med finansiell försiktighet. Det nya samarbetet med JDRF är stort för oss och jag vill tacka för att du följer med oss på denna transformativa resa, och vi ser ivrigt fram emot de milstolpar vi kommer att nå tillsammans under de kommande åren.

Stockholm den 5 april 2023
Ulf Hannelius, vd

Övriga händelser under andra kvartalet

1 december 2022 – 28 februari 2023

Patientrekrytering till fas 3-studie med Diamyd^® fortskrider enligt plan
Patientrekryteringen för den precisionsmedicinska bekräftande fas 3-studien DIAGNODE-3 fortskrider enligt plan. Rekrytering av patienter till studien pågår i åtta europeiska länder och förbereds för att starta i USA i sommar. Studien beräknas vara fullrekryterad under sommaren 2024.

Diamyd Medical erhöll patentskydd i USA och Japan för GABA-formuleringen Remygen^®
De amerikanska och japanska patentverken informerade Diamyd Medical om att de kommer att bevilja Bolagets orala formulering av det GABA-baserade studieläkemedlet Remygen^®. Remygen^® är genom studien ReGenerate-1 i fas 2-utveckling hos individer med långvarig typ 1-diabetes. Resultat förväntas kunna meddelas senare detta kvartal.

Läkemedelsverket och Etikprövningsmyndigheten godkände starten av en öppen preventionsstudie med Diamyd^®.
Studien DiaPrecise kommer att utvärdera säkerheten, genomförbarheten och immunsvaret av intralymfatiska injektioner av Diamyd^® hos barn med risk att få typ 1-diabetes, som också bär på gentypen HLA DR3-DQ2. DiaPrecise är en del av ASSET-programmet (AI for the Sustainable Prevention of Autoimmunity in Society), koordinerat av Diamyd Medical och finansierat av Sveriges innovationsmyndighet VINNOVA.

Diamyd Medicals precisionsmedicinska patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Eurasien
Patentet som beviljats av det Eurasiska Patentverket är giltigt till 2035. Det skyddar i första hand användningen av ett GAD-autoantigen för att behandla eller förebygga autoimmun diabetes hos individer som bär på HLA DR3-DQ2-genen. GAD är den aktiva komponenten i den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® som utvärderas i den bekräftande fas III-studien DIAGNODE-3.

Väsentliga händelser efter periodens utgång

Diamyd Medical ingår partnerskap med JDRF för fas 3-studien DIAGNODE-3 i typ 1-diabetes
Diamyd Medical och JDRF, den ledande globala organisationen för forskning och opinionsbildning inom typ 1-diabetes, har ingått ett fyraårigt forsknings- och utvecklingssamarbete, inklusive finansiering om 5 miljoner USD, med Diamyd Medical för att stödja den pågående fas 3-studien med den precisionsmedicinska antigenspecifika immunoterapin Diamyd^®. Finansieringen kommer att ske via JDRF:s Industry Discovery & Development Partnerships (IDDP)-program som fokuserar på kommersialisering av terapier och hjälpmedel för behandling, bot och förebyggande av typ 1-diabetes och dess komplikationer.

Övriga händelser efter periodens utgång

Resultat från Remygen^®-studie presenteras i april
Databasen för Akademiska sjukhusets ReGenerate-1 studie som utvärderar säkerhet och effekt av Diamyd Medicals studieläkemedel Remygen^® i individer med typ 1-diabetes kommer att låsas i närtid varefter data skickas till kontraktsbolaget som genomför den statistiska analysen. Topline-resultat beräknas kunna meddelas i april.

Karin Rosén till Diamyd Medicals styrelse
Karin Rosén, MD, PhD, San Francisco, tillträdde som adjungerad ledamot och föreslås för val till styrelsen vid nästa bolagsstämma. Karin Rosén har djup erfarenhet från bioteknikindustrin med mer än två decennier i ledande befattningar inom global clinical development och global medical affairs under sin tid inom Horizon Therapeutics, GSK (GlaxoSmithKline), Aimmune Therapeutics och Genentech, en medlem av Roche-gruppen.

Två prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Kliniska data indikerar Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp. En bekräftande fas III-studie, DIAGNODE-3, pågår.

Remygen^® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes. Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen^® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes. Baserat på kliniska data har Remygen^®   också potentialen att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Remygen^® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 och i fas I/II-studien DIAGNODE-B.

Remygen^®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas i patienter i fas I/II-studien ReGenerate-1.

Pågående kliniska studier

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-3 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 kommer att omfatta cirka 330 individer i åldrarna 12 till 28 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien kommer att genomföras på cirka 50 kliniker där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• DIAGNODE-B – YTTERLIGARE INJEKTION AV DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL

Målet med studien är att utvärdera säkerheten av en booster (fjärde/femte) injektion med Diamyd^® samt påverkan på immunsystemet och den egna förmågan att bilda insulin. En öppen prövarinitierad klinisk studie som planerar att ta in typ 1-diabetespatienter som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2,  som tidigare behandlats med intralymfatiska injektioner av Diamyd^® i DIAGNODE-1, som då kommer att få en 5:e intralymfatisk injektion av Diamyd^® eller patienter som deltog i DIAGNODE-2, som kommer att få en 4:e intralymfatisk injektion av Diamyd^® cirka 4 år efter den senaste injektionen. Patienterna kommer att följas i 12 månader efter injektionen. Studien genomförs på Kliniska Forskningsenheten vid Universitetssjukhuset i Linköping. Sponsor för studien är Linköpings universitet med professor Johnny Ludvigsson som sponsors representant.
 

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN^® /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen^®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion.  Säkerhets- samt initiala effektresultat från den inledande doseskaleringsdelen av studien har banat väg för att inleda huvudstudien och har också visat en potentiell effekt av Remygen^® i att förbättra det hormonella svaret på hypoglykemi. Huvudstudien utvärderar om de insulinproducerande cellerna kan återbilda och om det hormonella svaret på hypoglykemi kan förbättras med Remygen^® och kombinationen av Remygen^® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

Resultat förväntas kunna presenteras i april 2023.

Tillverkning av GAD65 i Umeå
En ny anläggning för tillverkning av biologiska produkter inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva läkemedelsingrediensen i den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® som för närvarande är i klinisk utveckling i sent stadium. Den 2 000 kvadratmeter stora lokalen består av renrum, laboratorier, lager- och kontorslokaler, underlättar full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet för tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen.  Diamyd Medical har valt Cytivas konfigurerbara FlexFactory ”single-use” plattform för processen som baseras på baculovirus-insektcellsystem. Småskalig experimentell produktion av GAD65 är etablerad vid tillverkningsanläggningen. Storskalig produktion sätts upp med målet att biotillverkningsanläggningen ska vara i drift under 2023. Fastigheten där tillverkningen etableras ägs av Diamyd Medical.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och förebereds att starta rekrytering av patienter i USA i sommar. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. En prövarinitierad Remygen^®-studie med patienter som haft typ 1-diabetes i minst fem år pågår vid Uppsala Akademiska Sjukhus. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.

Läs mer på https://www.diamyd.com

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41

Diamyd Medical AB (publ), Box 7349, SE-103 90 Stockholm
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande
den 5 april 2023 kl. 08.15.

Taggar: