Delårsrapport III 19/20

september 2019 – maj 2020, Diamyd Medical AB (publ), räkenskapsåret 2019/2020

Utvecklar läkemedel mot typ 1-diabetes
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

Siffror inom parentes anger utfall för motsvarande period föregående räkenskapsår.

1 september 2019 – 31 maj 2020

• Periodens resultat: 23,2 (-26,8) MSEK, varav tredje kvartalet -7,2 (-7,9). Ökningen jämfört med föregående år utgörs av en engångseffekt av en betalning av motsvarande 48,0 MSEK från tidigare tillverkare av GAD65 som stöd vid flytt av tillverkningsprocessen.
• Resultat per aktie: 0,3 (-0,4) SEK, varav tredje kvartalet -0,1 (-0,1) SEK
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: 24,1 (-28,5) MSEK, varav tredje kvartalet -6,8 (--9,1) MSEK
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 31 maj uppgick till 81,5 (70,5) MSEK

Väsentliga händelser under tredje kvartalet, mars - maj 2020

• DiAPREVIT-2: Resultat presenterades från klinisk studie med Diamyd^® i barn med hög risk för typ 1-diabetes
• Diamyd Medical tecknar fullt ut sin andel i företrädesemission i NextCell Pharma
• ReGenerate-1: Lovande fynd meddelades från första delen av klinisk studie med Remygen^®
• De europeiska och japanska patentverken beviljade patent för administrering av diabetsvaccinet i lymfkörtel
• Diamyd Medical meddelade att tillverkningsanläggning för vaccin inrättas i Umeå
• GADinLADA: Ny studie med Diamyd^® i autoimmun diabetes startade rekryteringen av patienter i Norge

Kommentar av VD Ulf Hannelius

Vi ser fram emot topline-resultaten från vår pågående fas IIb-studie DIAGNODE-2. I denna innovativa studie ges diabetsvaccinet Diamyd^® i ytlig lymfkörtel. Det nya administrationssättet förstärker vaccinets immunologiska effekt genom att direkt rikta in sig på det immunologiska verkningsstället, och resultaten från pilotstudien DIAGNODE-1 stöder förbättrad klinisk effekt jämfört med den subkutana vägen i tidigare studier.

Det bör påpekas att vi redan vet att en genetiskt definierad subgrupp av typ 1-diabetes, en så kallad endotyp av sjukdomen, med mycket hög sannolikhet svarar kliniskt på vårt diabetesvaccin Diamyd^® då det ges subkutant. Det här fyndet, rapporterat i december 2019, baseras på en metaanalys innefattande data från mer än 500 patienter behandlade med subkutana injektioner av Diamyd^® i tre tidigare placebokontrollerade randomiserade kliniska studier.

Intressant nog visade Battaglia et al. i publikationen ” Introducing the Endotype Concept to Address the Challenge of Disease Heterogeneity in Type 1 Diabetes, Diabetes Care, Jan 2020”, författad av 17 av världens mest ledande experter inom fältet, förekomsten av två endotyper av typ 1-diabetes. Dessa två endotyper kunde kopplas till autoimmunitet förknippad med vissa genotyper och är i linje med våra egna fynd gällande genetiskt definierade subgrupper som beskrivs ovan.

Det finns alltså starka och framväxande argument för precisionsmedicin inom typ 1-diabetes med målet att fokusera på den faktiska sjukdomsmekanismen och skräddarsy behandlingar för enskilda patienter som förutspås kunna svara på behandlingen. Precisionsmedicin har redan visat påtagliga framgångar inom cancerbehandling, där vissa immunoterapier, mest anmärkningsvärt pembrolizumab (KEYTRUDA), riktar in sig på tumörer som utrycker vissa specifika biomarkörer. Det återstår att se om de intralymfatiska injektioner som används i DIAGNODE-2, jämfört med subkutana injektioner, har potentialen att fungera i en bredare definierad grupp av typ 1-diabetespatienter eller om också de kommande resultaten främst stödjer den genetiskt definierade subgruppen.

För att besvara den frågan kommer topline-resultaten från DIAGNODE-2 att omfatta både den primära kliniska effektparametern och de viktigaste sekundära kliniska effektparametrarna samt resultaten för de genetiskt definierade subgrupperna. Resultaten kommer att påverka den slutliga utformningen av kommande studier i sen fas, inklusive vilken grupp patienter som ska omfattas av läkemedelsbeskrivningen.

Den här våren meddelade vi patentgodkännanden i Europa och Japan för intralymfatisk administration av Diamyd^®. Vi har därmed patentskydd på dessa viktiga läkemedelsmarknader fram till 2035 vilket kompletterar vårt amerikanska patentskydd för terapeutisk användning av GAD som är giltigt fram till 2032. Patentansökan för intralymfatisk administration av Diamyd^® har även beviljats i Australien och Ryssland vilket stärker vår globala patentportfölj ytterligare.

Förutom de vetenskapliga, regulatoriska och operativa framstegen med diabetesvaccinet Diamyd^® kunde vi nyligen rapportera positiva preliminära resultat från den första delen i den kliniska prövningen med GABA-studieläkemedlet Remygen^® som pågår vid Uppsala universitetssjukhus. Förutom en förbättrad blodsockerkontroll, normaliserade behandling med Remygen^® överraskande svaret på hypoglykemi (kraftigt sänkt blodsockernivå) hos individer med långvarig typ 1-diabetes. Att förebygga hypoglykemi är ett betydande, ej mött medicinskt behov i typ 1-diabetes och om dessa lovande resultat replikeras kan vi ha en möjlighet att bredda den terapeutiska plattformen runt GABA. Huvuddelen av ReGenerate-1-studien är nu i gång där patienterna behandlas med låg och hög dos av Remygen^® samt med kombinationen Remygen^® och GABA receptor-modulatorn Alprazolam.

Vi meddelade nyligen att vi för att ytterligare stärka vår kontroll av Diamyd^® inrättar vår egen anläggning i Umeå Sverige för tillverkning av GAD, den aktiva komponenten i Diamyd^®. Den 1 000 kvadratmeter stora anläggningen kommer att ge oss möjlighet att arbeta direkt med partners samt att bygga och skala upp vår egen kommersiella tillverkningskapacitet. Även logistiskt passar det perfekt eftersom APL som formulerar vårt Diamyd^® finns alldeles intill i byggnaden bredvid.

Slutligen blir vi alla påminda i dessa COVID19-tider om vikten av starka säkerhetsprofiler för läkemedel. Till skillnad från andra läkemedel som utvecklas för autoimmun diabetes, trycker inte Diamyd^® ned immunsystemet och ökar därför inte risken för infektioner. Vårt diabetesvaccin har utvärderats utan några säkerhetsproblem i studier totalt omfattande mer än 1 000 individer, inklusive friska barn med risk för typ 1-diabetes och hos patienter med nyligen diagnostiserad diabetes. Det här är en betydande fördel framöver i vår strävan att uppnå bästa möjliga utsikter för personer med typ 1-diabetes.

Stockholm den 24 juni 2020
Ulf Hannelius, vd

Två prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes).

Kliniska data indikerar diabetesvaccinet Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar.

Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes.

Intralymfatisk behandling med Diamyd^® prövas nu i klinisk fas IIb-studie, DIAGNODE-2, för behandling av typ 1-diabetes, med syfte att konfirmera en tidigare påvisad klinisk effekt från en pilotstudie i typ 1-diabetespatienter (DIAGNODE-1).

Remygen^® är en oral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes.

Genom att stimulera tillväxt av insulinproducerande celler har Remygen^® potentialen att vända sjukdomsförloppet i autoimmun- och typ 2-diabetes.

Remygen^® prövas nu i klinisk fas I/II-studie (ReGenerate-1), där den kliniska effekten utvärderas med syfte att optimera behandlingen inför registreringsgrundande studier.

Väsentliga händelser under tredje kvartalet
1 mars 2020 – 31 maj 2020

Resultat från klinisk studie med Diamyd^® i barn med hög risk för typ 1-diabetes
Resultat från den prövarinitierade preventionsstudien DiAPREV-IT 2, där 26 friska barn med hög risk för typ 1-diabetes har behandlats med två subkutana injektioner av Diamyd^® eller placebo, visade att under loppet av två år insjuknade en individ i Diamyd^®-armen och två individer i placeboarmen. Inga säkerhetsproblem påvisades och säkerhetsprofilen var jämförbar mellan den aktiva armen och placeboarmen. Mekanistiska studier kommer att genomföras, och data från både DiAPREV-IT 1 och DiAPREV-IT 2 kommer att utvärderas i en kombinerad analys.

Diamyd Medical tecknar fullt ut sin andel i företrädesemission i NextCell Pharma
Diamyd Medical kommer att investera sin pro-rata andel motsvarande cirka 3,2 MSEK i en företrädesemission i intressebolaget NextCell Pharma AB, vilket innebär att Diamyd Medicals bokförda värde på innehavet i NextCell Pharma efter investeringen ökar från cirka 8,5 MSEK till cirka 11,7 MSEK.

Lovande fynd från första delen av klinisk studie med Remygen^®
Den inledande säkerhets- och doseskaleringsdelen av fas I/II-studien ReGenerate-1 med Remygen^® i individer med långvarig typ 1-diabetes meddelade preliminära resultat som visade att studiedeltagarnas blodsockerkontroll förbättrades under den nio dagar långa behandlingsperioden. Resultaten stödjer även en överraskande skyddande effekt av Remygen^® vid hypoglykemi, det vill säga vid kraftigt sänkt blodsockernivå. Fynden i studien är patentsökta. Den oberoende säkerhetskommittén (DSMB) har sedan tidigare godkänt påbörjandet av huvuddelen av ReGenerate-1 som bland annat utvärderar Remygens^® effekt på att återskapa den egna insulinproducerande förmågan.

De europeiska och japanska patentverken beviljade patent för intralymfatisk administration av diabetesvaccinet Diamyd^®
De beviljade patenten gäller till 2035 och utgör ett centralt skydd för diabetesvaccinet Diamyd^®. Patentet skyddar framförallt det intralymfatiska administrationssätt som nu utvärderas i fas IIb-studien DIAGNODE-2 och som tidigare visat positiva resultat i fas I/II-studien DIAGNODE-1.

Vaccintillverkning i Umeå
Diamyd Medical meddelade att en ny tillverkningsanläggning inrättas i Umeå. Den första prioriteringen i den nya verksamheten är att ta emot processteknologin för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i det terapeutiska diabetesvaccinet Diamyd^®.

Ny studie med Diamyd^® i autoimmun diabetes startade rekryteringen av patienter i Norge
GADinLADA, den första kliniska fas II-studien med diabetesvaccinet Diamyd^® administrerad direkt i lymfkörtel för patienter med den form av autoimmun diabetes som kallas LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults) startade rekryteringen av patienter vid Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet i Trondheim (NTNU), i samarbete med St. Olavs Universitetssjukhus i Trondheim.

Pågående kliniska studier

Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunterapi som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas IIb-studien DIAGNODE-2. Remygen^®, som syftar till att stimulera tillväxten av betaceller hos diabetespatienter, utvärderas nu i patienter i en fas I/II-studie.

Studier med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-2 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

En uppföljande dubbelblind randomiserad klinisk studie där Diamyd^® ges direkt i lymfkörtel med tillägg av D-vitamin. Studien omfattar 109 patienter från Sverige, Tjeckien, Spanien och Nederländerna i åldrarna 12–24 år och som nyligen insjuknat i typ 1-diabetes. Studien kommer att pågå i totalt 15 månader. Från hösten 2019 erbjuds de patienter som ännu inte genomfört sitt sista besök vid 15 månader att delta i en förlängning av studien i ytterligare 9 månader. 15-månaders-resultat förväntas presenteras under tredje kvartalet 2020. Studiens syfte är att utvärdera patienternas egen, kvarvarande förmåga att bilda insulin. Koordinerande prövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• GADinLADA – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

En öppen, prövarinitierad klinisk studie där Diamyd^® ges direkt i lymfkörtel med tillägg av D-vitamin. Studien omfattar 15 patienter mellan 30 och 70 år som fått diagnosen LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults) och som ännu ej insulinbehandlas. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten av intralymfatisk behandling med Diamyd^® i LADA-patienter samt att löpande utvärdera det immunologiska och kliniska svaret under en ettårsperiod. Sponsor för studien är Norges teknisk-naturvetenskapliga universitet med PhD Ingrid K Hals som sponsors representant. Studien kommer också bedrivas i Sverige vid Centrum för Diabetes, Akademiskt specialistcentrum. Totalt innefattar studien 15 patienter mellan 30 och 70 år som fått diagnosen LADA inom de senaste 12 månaderna och som ännu inte insulinbehandlas.

Studie med Remygen® (GABA)

• REGENERATE-1 – REMYGEN^® /ALPRAZOLAM

En öppen, prövarinitierad klinisk studie med Remygen^®. Studien omfattar totalt cirka 36 patienter i åldern 18–50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Studiens huvudsyfte är att i en mindre doseskaleringsdel utvärdera säkerheten för Remygen^®. I huvudstudien utvärderas även förmågan att återbilda de insulinproducerande cellerna med hjälp av Remygen^® och med kombinationen Remygen^® och Alprazolam. Studien leds av professor Per-Ola Carlsson vid Uppsala universitet, sponsor för studien.

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Ulf Hannelius, vd, tel: +46 736 35 42 41
Diamyd Medical AB (publ), Kungsgatan 29, SE-111 56 Stockholm, Sverige
Tel: 08-661 00 26 Fax: 08-661 63 68 E-post: info@diamyd.com Org nr: 556242–3797

Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 24 juni 2020 kl. 08:15.

Taggar: