Barn med svår muskelsjukdom överlever med genterapi på Karolinska Universitetssjukhuset
De allra första genterapeutiska metoderna införs nu i svensk sjukvård. På Karolinska Universitetssjukhuset har läkemedlet Zolgensma givits till tre små barn med en svår form av spinal muskelatrofi. Få med den här svåra formen överlever två års ålder, men genterapin har visat sig bromsa förloppet.Behandlingen med Zolgensma ges vid ett enda tillfälle och är ett av de dyraste läkemedlen i världen.- Läkemedlet bygger på ett virus som har manipulerats så att det inte är farligt. Viruset fungerar som en bärare av en frisk variant av en gen som är defekt vid spinal muskelatrofi, säger Thomas