Sweden

Dela

Välj datumintervall -
Taggar ( valda)

Alnylam presenterar nya data från forskningsprogrammen om ATTR-amyloidos vid 2021 års möte i Peripheral Nerve Society

− En öppen studie i fas 3b visade att behandling med patisiran gav snabb och varaktig sänkning av serum-TTR hos patienter med hATTR-amyloidos och progredierande polyneuropati efter ortotopisk levertransplantation – Resultat från en förspecificerad analys av patientundergrupper i fas 3-studien HELIOS-A, på forskningssubstansen vutrisiran.Alnylam Pharmaceuticals redovisar idag, i samband med Peripheral Nerve Societys årsmöte, positiva resultat från en öppen fas 3b-studie där man utvärderat säkerhet, effekt och farmakokinetik (PK) för patisiran hos patienter med ärftlig ATTR-amyloidos (

Alnylam får godkännande i EU för OXLUMO [TM ][](lumasiran) för behandling av njursjukdomen primär hyperoxaluri typ 1 i alla åldersgrupper

Lumasiran är det första läkemedel som godkänns för behandling av hyperoxaluri typ 1 (PH1) och den enda behandling som bevisats kunna sänka de skadliga halter av oxalat i blodet som driver på sjukdomsförloppet vid PH1. I och med Europakommissionens beslut har Alnylam nu tre olika RNAi-baserade behandlingar godkända inom EU, alla mot ovanliga genetiska sjukdomar.PH1 är en mycket sällsynt sjukdom som kännetecknas av överproduktion av ämnet oxalat, vilket kan leda till livshotande kronisk njursvikt (ESRD) och andra systemiska komplikationer. Sjukdomen yttrar sig på varierande sätt vilket ofta

Alnylam rapporterar tolvmånadersdata för givosiran mot akut hepatisk porfyri från fas 3-studien ENVISION

Interimsresultaten efter tolv månader visar att långsiktig behandling med givosiran ger en bestående minskning av den årliga frekvensen av porfyrianfall (AAR).  Under den öppna förlängningsperioden på sex månader, där samtliga patienter fick givosiran, var medianen noll anfall och över 60 procent av patienterna var helt fria från anfall.Resultaten bekräftar att det finns en långsiktig behandlingsfördel med givosiran hos patienter med akut hepatisk porfyri (AHP), en ovanlig sjukdom som kan vara livshotande. Resultaten presenterades av studiens prövare Eliane Sardh, M.D och fil. dr, under

CHMP ger GIVLAARI (givosiran) positivt utlåtande för behandling av akut hepatisk porfyri

Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel, CHMP, har lämnat ett positivt utlåtande som rekommenderar EU-kommissionen att godkänna givosiran som behandling mot akut hepatisk porfyri (AHP), även kallad Arjeplogsjukan, hos vuxna och ungdomar från 12 år och uppåt. Utlåtandet är baserat på data från fas 3-studien ENVISION. EU-kommissionens beslut förväntas i mars.Givosiran är en RNAi-behandling riktad mot enzymet aminolevulinsyrasyntas 1 (ALAS1). Förutsatt att det godkänns av EU-kommissionen kommer läkemedlet att kommersialiseras under varumärket GIVLAARI.

TLV publicerar hälsoekonomisk bedömning för Alnylams läkemedel Onpattro (Patisiran) mot Skelleftesjukan

TLV har idag offentliggjort sitt underlag för beslut i landstingen för Onpattro (patisiran). Med anledning av att underlaget är publicerat, hoppas Alnylam att NT-rådet ska bjuda in till förhandlingar som förhoppningsvis ska leda till en positiv rekommendation för Onpattro. Onpattro är indikerat för behandling av personer med ärftlig transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos), även kallad Skelleftesjukan, hos vuxna patienter med poluneuropati i stadium 1 eller 2.TLV skriver i sin bedömning att tillståndets svårighetsgrad sammantaget är mycket hög, vilket motiveras av att tillståndet är

EU-kommissionen godkänner ONPATTRO (patisiran)

Patisiran har som första RNAi-terapi inom EU godkänts för behandling av ärftlig transtyretin amyloidos (hATTR-amyloidos) hos vuxna med polyneuropati i stadie 1 eller 2Patisiran är utvecklad baserat på vetenskap som belönats med Nobelpris och är den allra första RNA-interferens (RNAi)-terapin som blivit godkänd i Europa. Den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, granskade patisiran enligt det påskyndade granskningsförfarande som beviljas för läkemedel som bedöms vara av särskilt intresse för folkhälsa och terapeutisk innovation.   – Fram tills nyligen stod patienter som fått diagnosen

Det finns inga träffar som matchar nuvarande filter
Det finns inga fler träffar som matchar nuvarande filter
Tillbaka till sidans topp