Hopp för patienter med akut porfyri med hjälp av precisionsmedicin
En behandling som bygger på RNA-interferens har utvecklats på Karolinska Universitetssjukhuset. Den dämpar akut porfyri, en ovanlig och smärtsam sjukdom som främst drabbar unga kvinnor. Läkemedlet minskar behovet av levertransplantation som är den sista utvägen för dessa patienter.Porfyri är en grupp ärftliga sjukdomar som påverkar bildningen av det röda blodfärgämnet hem, den syrebärande molekylen i hemoglobin. Hem bildas framför allt i benmärgen men även levern tillverkar hem för olika funktioner i ämnesomsättningen. Ett mycket allvarligt tillstånd Hos porfyripatienter ansamlas