Vår tillväxt och våra framsteg i utvecklingsportföljen fortsatte under tredje kvartalet 2021 – det är tillfredställande att se att resultaten bekräftar vår strategiska inriktning. Sammantaget står sig våra två huvudsakliga affärsområden starka och utvecklades som förväntat under kvartalet

Vi summerar ett positivt andra kvartal och har återgått till tvåsiffrig tillväxt. Våra siffror påverkas fortfarande av restriktioner och nedstängningar kopplade till covid-19-pandemin, men vi har börjat se förbättrade marknadsförhållanden i takt med att restriktionerna lättar. Under kvartalet gjorde vi framsteg i forsknings- och utvecklingsportföljen, med pegcetacoplan och efanesoctocog alfa, samt med anakinra (Kineret) för behandling av covid-19-relaterad lunginflamation

Vi ser fram emot att presentera data vid årets virtuella ISTH i syfte att främja vården och tillhandahålla innovativa behandlingar för människor som lever med sällsynta hematologiska sjukdomar

Vår målsättning är att förändra livet för personer med sällsynta sjukdomar. Bredden på våra aktiviteter och presentationer på EHA är viktiga bidrag och ett led i vårt åtagande att utveckla förståelsen och kunskapen kring dessa sjukdomar

Studieresultaten från PRINCE stärker effekt- och säkerhetsprofilen för pegcetacoplan vid PNH

Covid-19-pandemin med påföljande restriktioner och nedstängningar har fortsatt att påverka våra marknader och verksamheter. Jag tror att vi kommer att kunna återhämta många av de negativa effekterna av covid-19 över tiden. Vi fortsätter att strategiskt utveckla vår kärnportfölj. Vi har avancerade nyckelprodukter, såsom pegcetacoplan och efanesoctocog alfa i vår FoU-portfölj, och vi undersöker nya möjligheter för anakinra för behandling av hyperinflammation relaterad till covid-19

Omvandlingen av bolaget fortsatte med oförminskad styrka under 2020 och vi expanderade bortom vårt traditionellt starka fäste inom hemofili. Vi genererade en stabil tillväxt och har breddat grunden för att kunna uppnå ambitionen att bli en global ledare inom sällsynta sjukdomar

År 2020 var ett år med extrema utmaningar men också stora möjligheter. Covid-19-pandemin innebar en utmanande situation för hela organisationen, som gjorde sitt yttersta för att hjälpa kunder och säkerställa leveranser till patienter. Samtidigt ingick vi två viktiga strategiska partnerskap som stärker både vår utvecklingsportfölj och vår internationella närvaro, samt lägger grunden för en stark framtida tillväxt. Vi avslutade helåret 2020 starkt med intäkter om 15 261 MSEK, och båda kärnområdena uppvisade tvåsiffrig tillväxt. Justerad EBITA ökade med 3 procent till 6 301 MSEK.

Dagens tillkännagivande utgör ett viktigt steg för personer som drabbats av primär HLH i Kina, en marknad där det idag inte finns någon godkänd behandling som tillgodoser det omfattande medicinska behovet vid detta livshotande tillstånd,

Sobi har genomgått en betydande omvandling de senaste åren och vi är nu väl positionerade för nästa fas

Vi ser med glädje på att första patienten doserats i denna kliniska fas 2-studie, då behovet att få fram en behandling till patienter med ALS är stort. Vi ser fram emot att tillsammans med Apellis utvärdera potentialen av pegcetacoplan hos patienter med ALS.

Rekommendationen från CHMP är en besvikelse med tanke på det stora medicinska behov för patienter med primär HLH där en godkänd behandling saknas i Europa. Under omprövningen arbetade vi intensivt med läkare och patienter och lyckades räta ut några av EMA:s frågetecken, dock inte alla.

We are excited to collaborate with Apellis, a leader in targeted C3 therapies. The collaboration will significantly strengthen and broaden our late-stage R&D portfolio and be a catalyst for further internationalisation. The products have an excellent fit with our strategic focus on haematology and immunology

Vi ser mycket framemot att samarbeta med Apellis, ett världsledande bolag inom riktade C3-behandlingar. Samarbetet kommer att avsevärt stärka och bredda vår forsknings- och utvecklingsportfölj i sen fas samt främja pågående internationalisering. Produkterna passar perfekt med vårt strategiska fokus på hematologi och immunologi

Denna analys bekräftar metodiken och val av kliniskt objektiva svarskriterier i den pivotala studien som utvärderade behandlingseffekt av emapalumab vid primär HLH, en sjukdom där det för närvarande inte finns några validerade effektmått för behandlingssvar. Vi står fast vid vårt åtagande att göra emapalumab tillgängligt för patienter som drabbas av detta allvarliga tillstånd runt om i världen.

Även om vi är besvikna över att avatrombopag inte visade effekt vid CIT är vi djupt tacksamma mot patienter, prövningsledare och studiepersonal som bidragit till studiens slutförande. Många patienter uppnår sämre behandlingsresultat på grund av avsaknad av godkänd behandling och vi är fast övertygade om att avatrombopag skulle kunna gynna patienter med CIT. Vi är glada över att det var få patienter som behövde trombocyttransfusioner eller dosändringar i denna studie och kunde få sin cytostatikabehandling utan avbrott.

SEL-212 är en mycket differentierad produktkandidat för behandling av kronisk gikt, och dessa resultat stärker vår uppfattning om dess potential. Vi är stolta över att samarbeta med Selecta i det pågående fas 3-programmet som redan har inkluderat den första patienten.

SEL-212 har potential att avsevärt förbättra behandlingsresultaten för patienter med kronisk gikt. Vi gläds över inledningen av detta fas 3-program och att vi därmed har tagit nästa steg mot att göra denna behandling tillgänglig för patienter som inte får sina behandlingsbehov tillgodosedda med de behandlingsalternativ som finns tillgängliga idag.

Vi är mycket stolta över samarbetet mellan Sobi och parterna i DevelopAKUre med AKU Society i spetsen, vilket har lett till dagens tillkännagivande. Om rekommendationen följs och behandlingen godkänns av EU-kommissionen, kommer den att bidra till att tillgodose ett medicinskt behov för personer med AKU sedan sjukdomen upptäcktes för över 120 år sedan

Faktor VIII-ersättningsterapi kvarstår som en hörnsten i behandlingen av hemofili A och är den enda behandlingen som kan användas vid flera behandlingsbehov, inklusive profylax, akut blödningskontroll samt perioperativ vård.

Jag är mycket nöjd med att Ravi med sin omfattande erfarenhet från tidig utveckling till lanseringsfas ansluter till Sobi när vi nu går in i nästa fas av vår förändringsresa. Vi har byggt en stark grund med nya projekt i sen fas i vår forskningsportfölj med flera potentiella lanseringar av nya behandlingar för patienter med sällsynta sjukdomar framför oss.

Sedan FDA-godkännandet 2018 har emapalumab visat en positiv effekt/säkerhetsprofil vid patientanvändning i USA. Produkten har gjort avsevärd skillnad för en mycket utsatt grupp patienter i USA. Under de senaste åren har vårt team samlat mycket erfarenhet inom detta tämligen komplexa sjukdomsområde. Vi kommer att göra vårt yttersta för att förmedla dessa insikter och bemöta CHMP:s öppna frågor under omprövningen i syfte att säkerställa tillgång till denna behandling för barn med primär HLH i Europa.

Covid-19-pandemin har inneburit fortsatta utmaningar över hela världen och har naturligtvis fått konsekvenser även för Sobi. Under dessa svåra omständigheter har vi likväl gjort betydande ansträngningar och strategiska framsteg.

Detta är de första finala resultaten som publiceras för faktorkoncentrat med förlängd halveringstid (EHL) hos tidigare obehandlade patienter som visar säkerhet och effekt vid behandling hos denna speciella patientpopulation.

Dagens offentliggörande är goda nyheter för de som lever med hemofili A i Storbritannien. Avtalet garanterar fortsatt och ökad tillgång till Elocta för de som lever med hemofili A, oavsett ålder och svårighetsgrad

Detta avtal utgör en viktig milstolpe för Selecta, och för patienter med kronisk gikt. Sobi, med sitt engagemang, sina resurser och kompletterande produktportfölj, är den perfekta partnern för att driva SEL-212 hela vägen genom utveckling och kommersialisering

Att resultaten från den pivotala studien publiceras i denna mycket respekterade medicinska tidskrift vittnar om vilken betydelse emapalumab har för patienter med primär HLH.

De totala intäkterna för första kvartalet 2020 uppgick till 4 639 MSEK, en ökning med 42 procent från föregående år. Rörelseresultatet EBITA uppgick till 2 173 MSEK. För Sobi, liksom för övriga världen, har covid-19-pandemin medfört utmaningar under det första kvartalet.

Den globala COVID-19-pandemin kräver att alla bidrar. Vi anser att det är vår skyldighet att stödja denna viktiga förfrågan och kommer att fokusera på denna undersökande studie

Sobis tillväxtresa och förstärkning av hematologiverksamheten fortsatte under tredje kvartalet med två offentliggöranden: intentionen att förvärva Dova Pharmaceuticals1och beslutet att i förtid utnyttja optionsrätten till utvecklingen av BIVV001. Intäkterna i kvartalet ökade med 27 procent till 2 930 MSEK (2 315). EBITA uppgick till 1 099 MSEK motsvarande en EBITA-marginal om 38 procent

Med den höga frekvensen av kommande lanseringar och godkännanden för indikationer och inom regioner som Doptelet tillför, kommer vi kunna accelerera tillväxttakten för hematologiverksamheten

Utnyttjandet av optionsrätten i förtid visar på vårt engagemang inom hemofili och vår tro på BIVV001

Den starka utvecklingen fortsatte under andra kvartalet, med en organisk tillväxt på 25 procent som genererade intäkter om 3 163 MSEK, justerad EBITA om 1 193 MSEK och en justerad EBITA-marginal om 38 procent. Med beslutet att förvärva emapalumab och relaterade tillgångar skärper vi ytterligare vårt fokus på kärnområden och projekt i sen fas

Vi är stolta att kunna stödja studier som initierats och drivs av forskarna själva, då sådan forskning väsentligt bidrar till ökad förståelse av det prekliniska och kliniska värdet vid behandling av hemofili

Dessa resultat stödjer observationen att införandet av EHL-behandlingar har gett personer med hemofili en möjlighet att leva ett liv bortom hemofili med ökad livskvalitet och större möjligheter att utöva sporter och andra aktiviteter,

Sobi har engagerat sig i att skapa förutsättningar för att personer med hemofili ska kunna leva ett liv med större möjligheter. Dessa resultat tyder på att även i ett land som Sverige, med en väletablerad användning av profylaktisk behandling samt hög tillgång till denna behandling, så finns det behov av ytterligare forskning för att hantera kunskapsbrister och göra det möjligt för personer att leva ett liv bortom hemofili

Genom att öka de vetenskapliga bevisen och förståelsen av det kliniska värdet för våra produkter med förlängd halveringstid för alla patientgrupper med hemofili, bibehåller vi vårt fokus på forskning och viljan att tillhandahålla behandlingar som gör en betydande skillnad för patienter, och tillåter dem att leva ett liv bortom hemofili

Det är oerhört glädjande att de sex första patienterna som behandlats med emapalumab uppvisat ett fullständigt behandlingssvar, särskilt med tanke på att MAS är en allvarlig och potentiellt dödlig komplikation, och där andra behandlingar misslyckats för alla dessa patienter

”Förvärvet av emapalumab och relaterade tillgångar är ett viktigt steg i Sobis transformation att bli en global ledare inom sällsynta sjukdomar. Genom detta kan vi förverkliga den fulla potentialen hos emapalumb som är en viktigt behandling inom terapiområdet immunologi och som möter ett stort medicinskt behov.”

Sobis position är starkare än någonsin och jag ser stora möjligheter att ta Sobi till nästa nivå

Det av stor vikt att kunna erbjuda individanpassad förebyggande behandling för att minska behovet och frekvensen av kirurgi samt ha en optimal och mätbar faktorbehandling i samband med kirurgi.

”Vi inledde 2019 med ett starkt första kvartal, med intäkter på 3 265 MSEK och ett rörelseresultat, EBITA, på 1 509 MSEK, vilket motsvarar en EBITA-marginal på 46 procent. I slutet av januari slutförde vi förvärvet av Synagis och håller på att integrera Synagis verksamhet och personal i organisationen. Affärsområdet Haemophilia fortsätter att växa starkt och vi har sett positiva effekter från lanseringen av Gamifant i USA, även om lanseringen fortfarande befinner sig i ett tidigt skede. Vi ser också en ökande efterfrågan på Synagis.”

”2018 var ett år av stor förändring för Sobi. Med framstegen inom Haemophilia, förvärven inom Immunology och försäljningstillväxten inom Specialty Care är bolaget idag, på pro forma basis, i princip två och en halv gånger större än i slutet av 2016. Men det är viktigt att förstå att detta ser vi bara som början av vår tillväxtresa. I års- och hållbarhetsredovisningen beskriver vi hur den starka tillväxten under 2018 bidrar till att på sikt nå vår vison att bli globala ledare i att tillhandahålla innovativa behandlingar som förändrar livet för människor med sällsynta sjukdomar.”

“Liberate Life understryker inte bara vår vision för framtidens hemofilivård utan är också en uppmaning till handling från patienter, hälso- och sjukvårdspersonal och andra som kämpar för denna patientgrupp.”

Vi är mycket hedrade över NORDs utmärkelse för det arbete vi lagt ner för att tillhandahålla Gamifant till patienter med primär HLH. Primär HLH är en mycket allvarlig sjukdom och vi är väldigt tacksamma att kunna hjälpa dessa mycket sjuka patienter

Majoriteten av de svårt sjuka patienterna som behandlats med emapalumab i denna studie kunde förberedas för, genomgå och överleva en stamcellstransplantation

2018 var ett betydelsefullt år för Sobi. De totala intäkterna ökade med 40 procent till 9 139 MSEK (6 511) för helåret. Vi skapade en hävstång i verksamheten och rörelseresultatet, EBITA, ökade med 74 procent för 2018, till 3 571 MSEK (2 053). Bruttomarginalen ökade till 74 (72) procent

Genom att öka den vetenskapliga evidensen och förståelsen för den kliniska betydelsen av våra produkter med förlängd halveringstid för alla patientgrupper understryker vi vårt fokus på forskning och utveckling av behandlingar som innebär en meningsfull skillnad för patienter och möjliggör ett liv bortom hemofili

“Denna nya utökade indikation innebär att patienter i alla åldrar kan få behandlingen, vilket är särskilt viktigt eftersom sjukdomen ofta debuterar hos nyfödda”, säger Norbert Oppitz, Head of Specialty Care på Sobi. “Efter stabilisering med akut intravenös behandling kan barn nu behandlas långsiktigt med Ravicti redan under sina första dagar i livet.”

Vi känner oss mycket uppmuntrade av de data om emapalumab för primär HLH som presenteras på ASH och ser fram emot att studera hur emapalumab påverkar andra sjukdomar där gammainterferon anses vara drivande i sjukdomsutvecklingen