Tydlig effekt av ny medicin mot svår muskelsjukdom
Ett nytt läkemedel mot den svåra muskelsjukdomen spinal muskelatrofi har visat sig ge så goda effekter på små barn att en internationell studie avbrutits i förtid. Ett team vid Sahlgrenska akademin står för den svenska delen av prövningen som presenteras i The New England Journal of Medicine (NEJM).– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.
